Lần đầu tiên trên thế giới, một liệu pháp gen đột phá sử dụng công nghệ tái lập trình tế bào một phần nhằm đảo ngược quá trình lão hóa đã chính thức được đưa vào thử nghiệm lâm sàng trên cơ thể người ở Mỹ.
Nghiên cứu y học mang tính bước ngoặt này do Life Biosciences, một công ty sinh học có trụ sở tại Boston (Mỹ), thực hiện dưới sự dẫn dắt của Giáo sư David Sinclair danh tiếng đến từ Đại học Harvard.
Liệu pháp thử nghiệm mang tên ER-100, hoạt động dựa trên nền tảng công nghệ tái lập trình tế bào một phần thông qua việc kết hợp 3 trong số 4 yếu tố Yamanaka cốt lõi gồm OCT4, SOX2 và KLF4.
Mục tiêu lớn nhất của phương pháp này là khôi phục những đặc tính trẻ trung cho các tế bào đã già cỗi, đồng thời vẫn bảo toàn nguyên vẹn chức năng chuyên biệt ban đầu của chúng, ví dụ điển hình như tế bào mắt.
Các nhà nghiên cứu kỳ vọng liệu pháp mới sẽ giúp hồi sinh và tái tạo các tế bào thần kinh hạch võng mạc bị tổn thương. Đây là những tế bào vốn dĩ không thể tự phục hồi hay mọc lại sau khi bị phá hủy bởi bệnh tăng nhãn áp hoặc chứng bệnh thiếu máu cục bộ đầu thị thần kinh trước không do viêm động mạch (NAION).
Phương pháp của Life Biosciences được kỳ vọng sẽ khôi phục những đặc tính trẻ trung cho các tế bào đã già cỗi, đồng thời vẫn bảo toàn nguyên vẹn chức năng chuyên biệt ban đầu của chúng. Hình minh họa: ChatGPT
Trước khi tiến hành áp dụng trên cơ thể người, các nghiên cứu tiền lâm sàng trên động vật, bao gồm cả các loài linh trưởng, đều đã mang lại những phản hồi vô cùng tích cực về việc cải thiện đáng kể chức năng thị giác.
Đầu tháng 6, Life Biosciences thông báo đã tiến hành điều trị cho bệnh nhân đầu tiên. Thử nghiệm giai đoạn 1 này chủ yếu nhằm mục đích đánh giá một cách toàn diện về độ an toàn cũng như khả năng dung nạp của cơ thể đối với liệu pháp.
Công ty dự kiến sẽ tiếp tục tuyển thêm tình nguyện viên tham gia với quy mô tối đa là 12 bệnh nhân và thực hiện quá trình theo dõi sát sao họ trong một thời gian dài.
Dù các kết quả nghiên cứu tiền lâm sàng trước đó rất khả quan, nhiều chuyên gia y tế vẫn đưa ra những lưu ý thận trọng về các rủi ro tiềm ẩn, đặc biệt là nguy cơ tế bào bị biến đổi thành khối u ác tính gây ung thư.
Tuy nhiên, việc chủ động sử dụng chỉ 3 yếu tố thay vì 4 được đánh giá là một giải pháp thông minh, giúp giảm thiểu đáng kể nguy cơ này so với các phương pháp tái lập trình toàn diện trước đây.
Sự kiện trên diễn ra trong bối cảnh lĩnh vực nghiên cứu công nghệ chống lão hóa đang trở thành thỏi nam châm thu hút những nguồn vốn đầu tư khổng lồ từ khắp nơi trên thế giới. Điển hình như công ty NewLimit, do nhà đầu tư Brian Armstrong đồng sáng lập, dự kiến sẽ tiến hành thử nghiệm loại thuốc "cải lão hoàn đồng" đầu tiên vào năm sau.
Bên cạnh đó, CEO Sam Altman của OpenAI cũng mạnh tay rót 180 triệu USD vào dự án kéo dài tuổi thọ con người lên 10 năm của Retro Biosciences, trong khi Altos Labs - dự án nghiên cứu các phương pháp trẻ hóa tế bào có sự liên kết với tỷ phú Jeff Bezos - đã ra mắt từ năm 2022 với số vốn ban đầu khoảng 3 tỷ USD.
Thậm chí, một quốc gia như Nga cũng lên kế hoạch phân bổ tới 26 tỷ USD cho các nghiên cứu phát triển công nghệ chống lão hóa.
Dẫu vậy, ông Felipe Sierra, cựu giám đốc Bộ phận Sinh học Lão hóa tại Viện Quốc gia Lão hóa Mỹ, đã đưa ra cái nhìn khách quan khi nhận xét rằng lĩnh vực này đang có sự kết hợp giữa nghiên cứu khoa học nghiêm túc và những lời hứa hẹn mang tính thương mại, và đôi khi các cam kết thương mại đang đi quá nhanh so với những bằng chứng thực tế thu được từ thực nghiệm.
Nếu chứng minh được tính hiệu quả, liệu pháp của Life Biosciences không chỉ mở ra cánh cửa hy vọng to lớn cho hàng triệu người đang phải đối mặt với các căn bệnh của tuổi già, mà còn có khả năng làm thay đổi hoàn toàn cách tiếp cận của nền y học hiện đại đối với toàn bộ quá trình lão hóa.
Dù vậy, các nhà khoa học vẫn khẳng định thế giới cần thêm thời gian để chứng minh hiệu quả thực tế cũng như đảm bảo tính an toàn tuyệt đối trước khi công nghệ này có thể được ứng dụng rộng rãi trong đời sống xã hội.