Ngành y học thế giới vừa ghi nhận một cột mốc mang tính lịch sử tại thành phố Boston (Mỹ). Tại đây, Công ty công nghệ sinh học Life Biosciences đã chính thức công bố bệnh nhân đầu tiên được tiêm liều thuốc gen mang mã hiệu ER-100, mở đường cho việc đảo ngược quá trình lão hóa ở cấp độ tế bào.
Trong đợt thử nghiệm này, một bệnh nhân mắc bệnh glaucoma (tăng nhãn áp) đã được tiêm trực tiếp liệu pháp gen vào một bên mắt. Sau khi tiêm, người bệnh sẽ uống kháng sinh doxycycline trong vòng vài tuần nhằm kích hoạt bộ ba gen OSK bao gồm Oct4, Sox2 và Klf4, vốn là 3 trong 4 yếu tố Yamanaka nổi tiếng trong giới di truyền học.
Bộ ba gen này đóng vai trò như một "công tắc" đặc biệt giúp thiết lập lại trạng thái ngoại di truyền, từ đó khôi phục lại mô hình biểu hiện gen của một tế bào trẻ trung hơn mà không làm mất đi bản sắc hay chức năng chuyên biệt vốn có của tế bào đó.
Lần đầu tiên, thuốc gen đảo ngược quá trình lão hóa ở cấp độ tế bào được thử nghiệm trên người. Ảnh minh họa: cottonbro studio/Pexels
Khác với phương pháp tái lập trình hoàn toàn tế bào thành tế bào gốc vốn tiềm ẩn nguy cơ cao hình thành các khối u quái, kỹ thuật tái lập trình một phần của Life Biosciences chỉ tập trung vào việc "làm trẻ hóa" tế bào, giúp chúng giữ nguyên các chức năng chuyên biệt ban đầu.
Trước khi được phê duyệt thử nghiệm trên cơ thể người, liệu pháp ER-100 đã đạt được những kết quả vô cùng ấn tượng trên các mô hình động vật như chuột già và khỉ. Các cá thể động vật tham gia thử nghiệm không chỉ phục hồi được mối liên kết của dây thần kinh thị giác, mà còn lấy lại được thị lực đã mất do tuổi tác hoặc do bệnh tăng nhãn áp gây ra.
Những nghiên cứu chuyên sâu trên loài linh trưởng cũng xác nhận liệu pháp trên có khả năng đưa mô hình methyl hóa DNA trở lại trạng thái như khi còn trẻ. Chính những dữ liệu khoa học đầy thuyết phục này đã giúp Life Biosciences nhận được sự chấp thuận từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) để tiến hành thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 1 vào đầu năm nay.
Hiện tại, chương trình thử nghiệm đang tuyển chọn dưới 20 bệnh nhân mắc bệnh glaucoma góc mở hoặc bệnh tổn thương thần kinh thị giác do thiếu máu cục bộ phía trước (NAION) tại 4 trung tâm y tế lớn ở Boston, New York, Los Angeles và Charleston. Mục tiêu tối thượng của giai đoạn này là đánh giá mức độ an toàn của thuốc, tìm ra liều lượng tối ưu cũng như theo dõi các phản ứng miễn dịch của cơ thể.
Các nhà khoa học đã chủ động lựa chọn đôi mắt làm vị trí thử nghiệm đầu tiên bởi cơ quan này có tính chất tương đối biệt lập với phần còn lại của cơ thể. Điều đó giúp việc theo dõi tiến trình trở nên dễ dàng hơn thông qua các công cụ chẩn đoán không xâm lấn, đồng thời giảm thiểu tối đa nguy cơ xảy ra tác dụng phụ lên toàn thân.
Dù vậy, rủi ro đi kèm của liệu pháp này vẫn là một bài toán lớn. Nếu các gen này hoạt động quá mức cho phép, tế bào có thể bị mất đi bản sắc ban đầu và tiến triển thành ung thư - một hệ lụy từng được ghi nhận trong một số thí nghiệm tái lập trình tế bào toàn phần trước đây.
Để kiểm soát rủi ro, các chuyên gia đã thiết lập một cơ chế phòng vệ đơn giản: người bệnh chỉ cần ngừng uống kháng sinh doxycycline thì liệu pháp gen này sẽ ngay lập tức được tắt đi. Đây cũng chính là lý do vì sao đợt thử nghiệm giai đoạn 1 này chỉ tập trung hoàn toàn vào việc đảm bảo tính an toàn trước khi tính đến hiệu quả điều trị thực tế.
Dù giới khoa học toàn cầu đang dõi theo sát sao dự án này, nhiều chuyên gia y tế vẫn giữ một thái độ vô cùng thận trọng. Ai cũng hiểu đây mới chỉ là những bước đi chập chững đầu tiên trên một hành trình nghiên cứu dài hơi và đầy thử thách phía trước.
Dù vậy, việc liều thuốc mang kỳ vọng "đảo ngược lão hóa" lần đầu tiên được đưa vào cơ thể người đã đánh dấu thời điểm nền y học hiện đại chính thức bước vào một kỷ nguyên mới - kỷ nguyên mà con người không chỉ dừng lại ở việc điều trị bệnh tật mà đã có thể can thiệp trực tiếp vào chính tiến trình lão hóa tự nhiên.
