1. Bệnh sốt rét
Trong lịch sử con người, giang mai từng được xem là căn bệnh “vô phương cứu chữa”, thường dẫn đến cái chết trong vòng bốn năm. Dạng tệ nhất của giang mai là tác động đến thần kinh, hay còn gọi là bệnh thần kinh giang mai (Neurosyphilis). Đây là bệnh nhiễm trùng hệ thần kinh, xuất hiện nhiều trong giai đoạn cuối. Neurosyphilis đi kèm với mù lòa, điên, tê liệt trước khi tử vong. Vì vậy, hầu hết bệnh nhân giang mai đều bị giam cầm cho đến khi qua đời.
Bác sĩ tâm thần người Áo, Julius Wagner-Jauregg, đã nghiên cứu và cho ra đời một phương pháp điều trị bệnh giang mai vào những năm 1880 thông qua phương pháp độc lạ có tên pyrotherapy (tạm dịch: gây sốt nhân tạo), sử dụng một mầm bệnh dễ kiểm soát hơn. Sốt cao gây ra bởi nhiễm trùng được ứng dụng để triệt tiêu căn bệnh giang mai nan y mà những năm thập niên 80 ở thế kỷ 19 y học chưa tìm được thuốc đặc trị.
Trước đó, Wagner-Jauregg đã không thành công khi sử dụng kháng nguyên bệnh lao cũng như vắc-xin thương hàn để chữa bệnh giang mai. Tuy nhiên, ông đã có một phát kiến mới vào tháng 6 năm 1917, khi một người lính bị thương bị sốt rét được gửi đến khoa tâm thần nơi ông làm việc. Đây rõ ràng là căn bệnh không liên quan đến tinh thần bởi người lính này hoàn toàn khỏe mạnh. Nhưng Wagner-Jauregg đã chớp cơ hội để điều trị bệnh giang mai.
Bác sĩ Julius Wagner-Jauregg người dùng máu bệnh nhân sốt rét chữa khỏi bệnh giang mai
Theo đó, Wagner-Jauregg lấy máu từ người lính nói trên tiêm vào chín người mắc bệnh giang mai đang tiến triển. Kết quả, ký sinh trùng đơn bào gây bệnh sốt rét Plasmodium protozoa đã tạo ra một cơn sốt nghiêm trọng giết chết vi khuẩn Treponema pallidum gây bệnh giang mai.
Với kỹ thuật trên bác sĩ Wagner-Jauregg tiếp tục điều trị cho sáu người mắc bệnh giang mai nữa sống sót, đây là những người cũng bị sốt rét phải dùng quinine.
Năm 1918, Wagner-Jauregg đã công bố phát minh của mình. Tuy nhiên, ông cũng lưu ý, bệnh giang mai bị giết khi cơ thể duy trì nhiệt độ 41 độ C (1060F) trong vòng sáu giờ. Kỹ thuật điều trị của Wagner-Jauregg sau đó đã trở thành phương pháp được lựa chọn để điều trị bệnh giang mai.
Tuy nhiên, nó vẫn còn tồn tại nhược điểm mặc dù được coi là thành công. Bệnh nhân giang mai thường bị biến chứng khi được tiêm một nhóm máu khác. Họ cũng thừa hưởng các bệnh liên quan đến máu của người hiến tặng. Chủng sốt rét chết người được sử dụng tại thời điểm đó cũng có thể gây thiếu máu và suy thận nên sau này y học đã chuyển sang sử dụng chủng Plasmodium vivax ít gây nguy hiểm hơn trước khi kháng sinh chữa bệnh giang mai ra đời.
Nhờ những phát minh quan trọng trong y học, năm 1927, Julius Wagner-Jauregg đã được trao giải Nobel Y học trước khi ông nghỉ hưu vào năm 1928 và qua đời 12 năm sau ngày 27/9/1940.
2. HIV
Điều đáng ngạc nhiên, một trong những căn bệnh tồi tệ nhất thế giới lại có thể được sử dụng để điều trị các căn bệnh chết người khác. Đó là cách các nhà khoa học sử dụng HIV để chữa bệnh não rối loạn chất trắng và hội chứng Wiskott-Aldrich. Hai căn bệnh chết người này xuất hiện chủ yếu ở trẻ em.
Nói rõ hơn, các nhà khoa học không sử dụng chính HIV mà dùng các véc-tơ virus được tạo ra từ một phần của HIV. Véc-tơ virus này được sử dụng để đưa vật liệu di truyền vào tế bào, như trong liệu pháp gien. Bằng chứng, năm 2010, một nhóm các bác sĩ người Ý do Dr. Luigi Naldini dẫn đầu đã tiêm cho 16 trẻ nhỏ bằng các véc-tơ đi từ HIV: 6 trẻ mắc hội chứng Wiskott-Aldrich, 10 trẻ mắc chứng não rối loạn chất trắng.
Virus Maraba có khả năng tiêu diệt các tế bào nhiễm HIV ẩn
Ba năm sau, các nhà khoa học quan sát thấy sáu đứa trẻ đang dần dần khỏi bệnh. Ba người mắc hội chứng Wiskott-Aldrich và ba người còn lại mắc bệnh não rối loạn chất trắng, 10 người khác cũng cho thấy một số dấu hiệu phục hồi. Hiện nghiên cứu này vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng.
Hội chứng Wiskott-Aldrich (WAS) là một chứng suy giảm miễn dịch di truyền hiếm gặp có thể gây tử vong với biểu hiện bằng tình trạng suy giảm chức năng tế bào T trong khi số lượng của quần thể tế bào này vẫn ở mức bình thường. Theo thời gian, chức năng của tế bào T càng ngày càng suy giảm nặng hơn. Nồng độ IgM thường giảm trong khi IgG vẫn giữ ở mức bình thường. Cả IgA lẫn IgE đều tăng khiến giảm tiểu cầu, xuất huyết dưới da ở các vết chàm, khả năng mắc phải các bệnh khác hoặc một số loại ung thư do sự suy giảm hệ miễn dịch.
Còn não rối loạn chất trắng (Leukodystrophy) hay VWM (Vanishing White Matter Disease) là một bệnh thần kinh di truyền lặn. Nguyên nhân của căn bệnh này có yếu tố di truyền, đột biến trong bất kỳ của 5 gien mã hóa cho tiểu đơn vị của các yếu tố khởi đầu dịch mã EIF-2B: EIF2B1, EIF2B2, EIF2B3, EIF2B4, hoặc EIF2B5.
3. Ung thư
CRISPR là chữ viết tắt của cụm từ tiếng Anh Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats là một họ các trình tự gien DNA trong vi khuẩn. Những trình tự này có chứa các đoạn DNA bản sao từ những virus đã từng tấn công vào các sinh vật nhân sơ này. Những đoạn bản sao nói trên được sinh vật nhân sơ sử dụng làm bản ghi nhớ để phát hiện và phá hủy DNA từ những chủng virus tương tự ở những lần tấn công tiếp theo.
CRISPR đóng vai trò quan trọng trong hệ thống phòng thủ của sinh vật nhân sơ, và là cơ sở cho công nghệ sinh học CRISPR/Cas9 hiệu quả trong việc chỉnh sửa gien ở sinh vật. CRISPR/Cas là một hệ miễn dịch ở sinh vật nhân sơ mang lại khả năng kháng các yếu tố di truyền ngoại lai như sự xâm nhập của plasmid và thể thực khuẩn tạo thành một dạng miễn dịch thu được. Thông tin di truyền RNA cặp đôi với trình tự của vùng đệm spacer trên DNA mới xâm nhập và giúp protein Cas (CRISPR-associated) nhận ra và thực hiện cắt đứt sợi DNA.
Cũng có những hệ khác bao gồm mang thông tin di truyền dẫn đường và protein Cas có thể cắt các RNA ngoại lai xâm nhập. CRISPR được tìm thấy ở xấp xỉ 50% trong trình tự của các bộ gene vi khuẩn và gần 90% xuất hiện trong bộ gene của vi khuẩn cổ.
CRISPR được sử dụng trong công nghệ chỉnh sửa gien CRISPR-Cas9 cho phép các nhà khoa học sửa DNA trong các tế bào. Với mục đích dùng CRISPR để sửa đổi các gien bất lợi, Viện Ung thư Rutgers (RCI), Mỹ, đã ứng dụng công nghệ trên cho điều trị ung thư.
Sở dĩ CRISPR được ứng dụng để điều trị ung thư là vì các tế bào ung thư di căn tới mọi nơi trên cơ thể và có xu hướng tái phát mạnh. Sử dụng CRISPR, các chuyên gia RCI đã tiêm các tế bào ung thư này có chứa protein diệt ung thư S-TRAIL. Các tế bào ung thư chứa protein S-TRAIL đã thủ tiêu các tế bào ung thư khác trong các khối u khi chúng xâm nhập. Sau đó, về cơ bản chúng tự hủy, tuy nhiên, công nghệ này hiện đang trong giai đoạn thử nghiệm trên loài gặm nhấm chứ chưa được thử nghiệm trên người, song bước đầu cho thấy nhiều hứa hẹn.
4. Virus Maraba
Từ lâu, khoa học luôn biết rằng virus Maraba (còn gọi là virus MG1) thường tấn công và phá hủy các tế bào ung thư. Nhưng các nhà khoa học tại Bệnh viện Ottawa và Đại học Ottawa lại có một cách tiếp cận mới, phát hiện thấy virus Maraba còn tấn công và phá hủy cả các tế bào nhiễm HIV.
Sử dụng véc-tơ virus HIV để điều trị bệnh WAS và VWM ở trẻ em
HIV hoạt động bằng cách lây nhiễm và nhân lên nhanh trong các tế bào hệ thống miễn dịch của vật chủ. Tuy nhiên, một số tế bào bị nhiễm HIV lại chuyển sang trạng thái bất hoạt sau một thời gian, trong khi một số khác tiếp tục sinh sản mạnh. Thông thường bác sĩ thường kê đơn thuốc kháng virus để ức chế HIV, nhưng thuốc chỉ tác dụng trên các tế bào bị nhiễm HIV hoạt hóa chứ không có tác dụng đối với các tế bào bất hoạt. Các tế bào bất hoạt bắt đầu hoạt động và sinh sản nhanh khi bệnh nhân ngừng thuốc kháng vi-rút.
Các nhà khoa học cho biết virus Maraba có khả năng xác định và tiêu diệt các tế bào nhiễm HIV ẩn, nhưng lại không hiểu chính xác cơ chế nó hoạt động như thế nào. Rất có thể virus xác định được các tế bào này vì con đường interferon bị suy yếu, vì vậy cần phải thực hiện thêm nghiên cứu nữa mới có thể hiểu được nguyên nhân.
Cụ thể, các nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đã chứng minh thấy virus Maraba có thể tiêu diệt các tế bào bị nhiễm HIV bất hoạt nên chữa khỏi HIV. Tuy nhiên, quy trình này hiện vẫn chưa được thử nghiệm trên động vật hoặc trên người.