Trên thị trường dược phẩm thế giới đã xuất hiện nhiều sản phẩm nano sử dụng trong phòng và điều trị các bệnh viêm nhiễm nặng, ung thư và liên quan đến liệu pháp gene.
Tiểu phân nano với kích thước siêu nhỏ (1 - 1.000nm) có cấu tạo lõi thân nước hoặc thân dầu bao quanh bởi bề mặt thân nước, dễ dàng phân tán vào môi trường sinh lý bên trong cơ thể. Kích thước tiểu phân nano nhỏ hơn rất nhiều so với kích thước tế bào (kích thước tế bào bình thường khoảng 10 - 100μm. 1μm=1phần nghìn mm, tế bào ung thư có thể đạt kích thước đến vài mm). Chính vì thế, tiểu phân nano được thiết kế phù hợp với đường đi của thuốc bên trong cơ thể có khả năng giúp vận chuyển thuốc đến đúng vị trí cần giải phóng hoạt chất hoặc đích sinh học (mô bệnh, tế bào bệnh hoặc bào quan bên trong tế bào bệnh) cải thiện vượt trội tính an toàn và hiệu quả trị liệu của thuốc.
Cải thiện vượt trội tính tan và tính thấm dược chất
Theo hệ thống phân loại sinh dược học (Biopharmaceutical classification system) của Cơ quan Quản lý Thuốc và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA), trên 75% các hoạt chất nghiên cứu thuốc hiện nay có tính tan kém trong các môi trường dịch sinh lý và trên 25% các dược chất có tính thấm thấp qua thành dạ dày ruột, hạn chế khả năng hấp thu và đưa thuốc vào tuần hoàn máu.
Đối với dược chất kém tan, dược chất được đưa vào bên trong giá mang nano lõi thân dầu giúp tăng đáng kể khả năng hòa tan dược chất. Bề mặt tiểu phân nano thân nước nên dễ dàng phân tán trong môi trường nước và cải thiện vượt trội tính tan dược chất.
Đối với tính thấm dược chất, biểu mô và màng tế bào là hai hàng rào sinh học rất quan trọng trên đường đến vị trí phóng thích dược chất của tiểu phân nano. Đối với đường đưa thuốc vào cơ thể tại vị trí ngoài lòng mạch, tiểu phân nano cần phải đi qua các biểu mô trước khi vào tuần hoàn máu, rồi đi qua nội mô mới phân bố đến mô bệnh. Đối với thuốc đưa trực tiếp vào lòng mạch thì tiểu phân nano chỉ cần đi qua nội mô để vào mô bệnh. Còn trường hợp tiểu phân nano phóng thích hoạt chất bên trong tế bào thì phải đi qua màng tế bào. Chính vì thế, tùy theo bản chất cấu tạo từng hàng rào sinh học, thiết kế tiểu phân nano có cấu trúc, hình dạng, kích thước phù hợp sẽ giúp tăng đáng kể tính thấm tiểu phân và tăng sinh khả dụng (tốc độ và mức độ hấp thu của dược chất tới đích tác dụng) của thuốc. Nhiều tài liệu khoa học đã chứng minh tiểu phân nano giúp tăng tính thấm thuốc hiệu quả ở các mô khối u, mô viêm nhiễm, những vị trí có hàng rào sinh học nội mô rời rạc và không có màng nền.
Bảo vệ dược chất kém bền, bảo vệ các mô và tế bào lành
Hoạt chất kém bền được bao bọc bên trong tiểu phân nano sẽ tránh bị ảnh hưởng bởi các tác nhân phân hủy trong thí nghiệm trước khi đưa thuốc vào cơ thể như nhiệt độ, độ ẩm, oxy, không khí và ánh sáng. Trên đường đi của thuốc đến đích tác dụng sau khi thuốc được đưa vào cơ thể người sử dụng, thuốc nano chứa dược chất bên trong cũng có khả năng tránh được các tác nhân phân hủy trong thí nghiệm như pH, dịch sinh lý, enzyme. Chính vì vậy, thuốc nano bảo vệ tốt các hoạt chất kém ổn định.
Dược chất được bao bọc bên trong tiểu phân nano chỉ phát huy tác dụng khi giải phóng khỏi tiểu phân tại các đích sinh học. Do đó, những hoạt chất độc tính cao và gây nhiều tác dụng phụ không có nhiều cơ hội phát huy. Mặt khác, thuốc nano được cấu tạo bởi vật liệu phân hủy sinh học (biodegradation) hoặc tương thích sinh học (biocompatibility) không độc tính nên không gây tổn hại các cơ quan, mô và tế bào lành trong cơ thể. Thuốc thiết kế hướng đích sinh học (mô bệnh, tế bào bệnh và bào quan bên trong tế bào bệnh), trên đường đi của thuốc sẽ tránh được sự phân bố thuốc đến các mô lành và tế bào lành. Chính vì thế, thuốc nano hướng đích an toàn khi sử dụng.
Hướng đích tác dụng sinh học (mô bệnh, tế bào bệnh và bào quan bên trong tế bào bệnh)
Tùy theo vị trí giải phóng dược chất của thuốc nano, khi thiết kế, phát triển thuốc cần thay đổi cấu trúc bề mặt của tiểu phân một cách phù hợp để đáp ứng khả năng hướng đích của thuốc. Ví dụ, các tiểu phân nano thụ động thường bị opsonin hóa và bắt giữ bởi thực bào, có khả năng hướng đến đích sinh học ở vùng gan, lách là chủ yếu nên được ứng dụng trong điều trị các bệnh nhiễm khuẩn hoặc ung thư gan, các biến chứng ở gan. Các tiểu phân nano bao phủ trên bề mặt bởi lớp PEG linh động thân nước giúp tăng thời gian lưu của tiểu phân nano trong tuần hoàn máu và tăng khả năng hướng đích ở các mô viêm nhiễm hoặc mô khối u. Tiểu phân nano gắn các phối tử (ligand) đặc hiệu với các thụ thể (receptor) đặc hiệu của tế bào đích giúp thuốc nano hướng đích chủ động. Ví dụ, tiểu phân nano Stealth® gắn folate trên bề mặt có khả năng hướng thuốc hiệu quả đến khối u tử cung.
Trong điều trị một số bệnh ở người như nhiễm khuẩn nội bào, ung thư hoặc bệnh có nguồn gốc từ gene, cần phải đưa hoạt chất trị liệu vào bên trong tế bào. Các tiểu phân chủ động sẽ đóng vai trò quan trọng trong trường hợp này nhờ nhận biết đặc hiệu của thụ thể (receptor) ở màng tế bào với ligand đính trên bề mặt tiểu phân. Chẳng hạn, các phức hợp nano (phức lipid hoặc phức polymer) có khả năng nội hóa tế bào rất cao nhờ tương tác điện tích với màng tế bào, đưa các DNA, ODN và SiRNA vào bên trong tế bào đến vị trí đích tác dụng.
