Thuốc ung thư
Thuốc trong hóa trị ung thư thường là các độc chất, sử dụng để tiêu diệt các tế bào ác tính. Do đó, có những nan giải vì các yêu cầu: Thuốc phải chọn lọc tiêu diệt tất cả các tế bào ung thư; không hay giảm độc tính với các tế bào khỏe mạnh; vượt được các rào cản sinh học (biological barriers) như gan, thận, hệ miễn dịch... Các hệ thống phân phối thuốc (drug delivery systems - DDS) nano gần đáp ứng được những yêu cầu này.
Tuy nhiên, các DDS nano truyền thống vẫn chịu một số nhược điểm cố hữu như tổng hợp tinh vi, cấu trúc không ổn định, khả năng tải thuốc thấp, bị hệ thống lưới nội mô cao bắt giữ nhiều, chuyển hóa không dự đoán được... Gần đây, nhiều hãng dược phẩm cho ra đời các thuốc nano phân tử nhỏ (small molecule nanodrugs - SMN). Khác với các DDS nano truyền thống, các SMN có những ưu điểm độc đáo như tổng hợp đơn giản, cấu trúc xác định, khả năng tải thuốc cao, tích lũy vào khối u tuyệt vời và con đường chuyển hóa độc tính thấp. Vì thế, trong hóa trị ung thư, các SMN có thể đạt được hiệu quả điều trị tuyệt vời, tác dụng phụ cực thấp và hứa hẹn sẽ được ứng dụng rộng rãi.
Thuốc đái tháo đường
Nhờ phát triển các cấu trúc vận chuyển nano (nanocarrier), sự phân phối và tác dụng của các thuốc đái tháo đường uống được cải thiện rõ rệt. Ngoài ra, nhờ nhiều liên kết hóa học (ligand) các nanocarrier giúp thuốc được phân phối đúng đích, ít thoái hóa, tối ưu hóa hiệu quả và kéo dài tác dụng hơn.
Thuốc tim mạch
Tăng huyết áp và rối loạn mỡ máu là hai yếu tố chính gây nên các bệnh lý tim mạch như nhồi máu cơ tim, đột quỵ và huyết khối...
Vì thuốc tim mạch thường là hoạt chất tổng hợp nên có những hạn chế về độ hấp thụ, tập trung, đặc hiệu... và có tác dụng phụ, các nhà bào chế đang tạo ra những nanocarrier để vượt qua những nhược điểm, rào cản này.
Thuốc nano không làm ảnh hưởng đến các tế bào khỏe mạnh.
Thuốc chống nhiễm trùng
Trong nhiều bệnh nhiễm trùng, mầm bệnh cư trú nội bào, nhất là các tế bào của hệ thống miễn dịch như đại thực bào. Thuốc nano tấn công mầm bệnh ở các vị trí này được thiết kế để tăng độ tập trung vào tế bào, tăng hấp thu, dược động và dược lực học... để loại bỏ mầm bệnh.
Đặc biệt, các virut gây bệnh xâm nhập liên tục, tái phát và đột biến nên rất khó kiểm soát bằng các phương pháp thông thường. Các thuốc diệt virut phổ rộng sử dụng dưới dạng liposome có thể tấn công hiệu quả các virut có vỏ bọc (enveloped viruses) như cúm, HIV, Ebola...
Thuốc Đông y
Cũng như Tây y, trong Đông y, nhiều hoạt chất của thảo dược cũng được micro hay nano hóa để tăng cường hiệu quả và giảm tác dụng phụ.
Như vậy, thuốc nano là ứng dụng công nghệ nano vào ngành dược phẩm trong nanomedicine. Thuốc nano có nhiều ưu điểm hơn hẳn thuốc tiền thân của nó như tính tương thích cao, hấp thụ nhanh, đến đúng cơ quan đích, tác dụng kéo dài, ít tác dụng phụ... nên đang được sử dụng trong chẩn đoán và điều trị.
Đặc biệt, trong hóa liệu điều trị ung thư, thuốc nano chứng tỏ an toàn và hiệu quả hơn hóa trị thông thường: Đưa thuốc trị ung thư liều cao, trực tiếp đến khối u, giảm tác dụng phụ nguy hiểm.
Ông Greg Berk, Giám đốc Công ty y khoa nano BIND Therapeutics, Cambridge, Massachusetts, Hoa Kỳ cho rằng: “Nhờ có chọn lọc mục tiêu, thuốc nano cung ứng nồng độ thuốc cao đến đúng vị trí bệnh, là một tiến bộ lớn trong phát triển thuốc điều trị ung thư. Thuốc nano có thể đi vào mọi nơi trong cơ thể, cả các tế bào thần kinh. Chúng ta có thể đưa thẳng thuốc đến tế bào ung thư mà không ảnh hưởng gì các tế bào khỏe mạnh”.