Theo dự báo, tới năm 2040, thế giới có khoảng 624 triệu người mắc bệnh đái tháo đường (ĐTĐ). Như vậy nghĩa là cứ trong 11 người trưởng thành sẽ có 1 người mắc ĐTĐ. Mặc dù đã có rất nhiều thuốc để điều trị bệnh, nhưng người bệnh và ngành y vẫn đứng trước những thách thức trong vấn đề sử dụng thuốc. Tuy nhiên, chúng ta có thể hy vọng vào một tương lai vì đã có các sản phẩm đầy hứa hẹn, có thể khắc phục những nhược điểm của thuốc trước đó trong điều trị bệnh này.
Những thách thức lớn
Hiện nay, có gần 300 công ty dược đang nỗ lực phát triển các loại thuốc cho bệnh ĐTĐ týp 2. Và nhiều công ty khác cũng đang tìm cách kiểm soát bệnh ĐTĐ týp 1 và biến chứng của chúng. Chưa kể đến rất nhiều công ty cũng đang kiên trì tìm kiếm thuốc mới. Tuy nhiên, những con số đó là chưa đủ giúp nhân loại kiểm soát đại dịch này.
Có khoảng 5 triệu người chết bởi bệnh ĐTĐ mỗi năm, tức cứ mỗi 6 giây trôi qua các bác sĩ ghi nhận 1 trường hợp tử vong do bệnh ĐTĐ. 3/4 trong số các bệnh nhân ĐTĐ ở các nước có thu nhập trung bình và thấp. Hiện nay, thế giới đang phải chi 673 tỷ USD (tương đương với 12% tổng chi tiêu toàn cầu dành cho y tế) để điều trị bệnh ĐTĐ.
Bào chế insulin trong phòng thí nghiệm.
Và hy vọng ban đầu
Mới đây, GS.TS. John B. Buse - Giám đốc Viện Khoa học lâm sàng và chuyển hóa NC kiêm Giám đốc Trung tâm Chăm sóc bệnh ĐTĐ, Đại học Nam Carolina (Mỹ) đã chia sẻ những sản phẩm mới đầy hứa hẹn trong tương lai.
Đầu tiên phải kể đến sản phẩm phối hợp kinh điển sắp có trên thị trường. Đó là những sản phẩm phối hợp giữa một chất đồng vận thụ thể GLP-1 với một insulin analog (Insulin analog là insulin biến đổi gene, có tác dụng như insulin nội sinh) hoặc với insulin glargine (Insulin glargin là loại insulin tương tự như insulin người, được sản xuất bằng kỹ thuật tái tổ hợp DNA, có độ hòa tan thấp ở pH trung tính). Một thuốc phối hợp giữa lixisenatide và insulin glargine đã được Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt tại Mỹ. Một chế phẩm khác phối hợp giữa liraglutide và insulin degludec (Insulin degludec là insulin nền có tác dụng siêu dài) cũng sẽ được đưa ra thị trường sớm. Những thuốc kết hợp này hứa hẹn sẽ đem lại hiệu quả cao trong giảm nồng độ glucose máu để điều trị bệnh ĐTĐ týp 2. Đồng thời, ít có nguy cơ hạ đường huyết và tăng cân so với insulin đơn thuần.
Bên cạnh đó, các thuốc đồng vận thụ thể GLP-1cũng đang rất phát triển. Điển hình như semaglutide dưới dạng chế phẩm đường tiêm với liều lượng 1 lần cho mỗi tuần cũng sắp được đưa ra thị trường. Semaglutide cũng cho thấy hiệu quả cao trong việc giảm glucose và giảm cân khi sử dụng đường uống với liều 1 lần mỗi ngày. Bởi vậy, một chế phẩm dạng viên cũng đang trong quá trình được phát triển.
Có một dạng đường dùng khác đem lại nhiều lợi ích cho bệnh ĐTĐ khi sử dụng các thuốc đồng vận thụ thể GLP-1 cũng đang được nghiên cứu. Đây là một hệ thống rất nhỏ được cấy dưới da giúp lưu trữ, cung cấp và điều chỉnh lượng thuốc đưa vào tuần hoàn cơ thể một cách ổn định và tự động thông qua bơm cảm biến. Nguyên tắc hoạt động của hệ thống này khá giống với “tụy nhân tạo” đã được FDA phê duyệt hồi tháng 10 năm ngoái để cung cấp insulin tự động vào tuần hoàn cơ thể. Nhờ hệ thống mới này, các thuốc GLP-1 như exenatide có thể được lưu trữ lên tới 3 năm và đem đến hiệu quả điều trị (giảm glucose và thúc đẩy giảm cân) kéo dài tới 6 tháng hoặc 1 năm trên bệnh nhân ĐTĐ týp 1. Đây sẽ là lợi ích to lớn đối với những bệnh nhân phụ thuộc thuốc hàng ngày và đặc biệt là với những bệnh nhân không tuân thủ điều trị tốt.
Sau nữa, các thuốc ức chế SGLT-2 cũng đang thể hiện vai trò của mình trong cuộc chiến với đại dịch ĐTĐ. Gần đây nhất, ertugliflozin - một chất ức chế SGLT-2 mới đang được FDA xem xét phê duyệt. Hiệu quả của ertugliflozin đã được chứng minh tương tự như các hoạt chất khác trong nhóm và đem lại thêm một lựa chọn điều trị cho các bác sĩ.
Sotagliflozin - một hoạt chất khác ức chế kép SGLT-1/SGLT-2 cũng được tiến thành các thử nghiệm pha 3 ở những bệnh nhân ĐTĐ týp 1. Thuốc này có nhiều đặc tính nổi bật và kết quả ban đầu trong việc điều trị bệnh ĐTĐ týp 1 rất đáng khích lệ. Biệt dược này có thể sẽ có mặt trên thị trường trong vòng vài năm tới.
Ở một phương diện khác, chúng ta đã từng biết đến các thuốc hoạt hóa glucokinase (GK) với một quá khứ rực rỡ. Sự phát triển của các hoạt chất hoạt hóa GK trước đây đã bị tạm dừng vì những vấn đề về hạ đường huyết, tăng triglycerid máu. Thế nhưng, một chất hoạt hóa GK mới đang được phát triển dường như đã vượt qua được những rào cản đó. Các nghiên cứu đang được thiết kế trên đối tượng bệnh nhân ĐTĐ týp 1và sẽ sớm được triển khai trong tương lai gần. Các nhà khoa học cũng hy vọng phát triển loại thuốc này để sử dụng trong điều trị bệnh ĐTĐ týp 2.
Cuối cùng, xa hơn một chút, là một số sản phẩm đang được GS.TS. John B. Buse và cộng sự nghiên cứu tại ĐH North Carolina. Đó là những glucose đáp ứng insulin hay còn được gọi là insulin thông minh. Sau khi tiêm chất này, cơ thể sẽ giải phóng insulin chỉ khi mức đường huyết cao và không giải phóng insulin khi mức đường huyết thấp. Thuốc đã cho đáp ứng tốt trên chuột và nhóm nghiên cứu sắp bắt đầu tiến hành trên lợn.
Những sản phẩm mới trong tương lai không chỉ là minh chứng cho những nỗ lực không ngừng nghỉ của khoa học để kiểm soát bệnh ĐTĐ mà còn đem lại hy vọng lớn cho bác sĩ và bệnh nhân trong cuộc chiến này.
