Đây là phương pháp kết hợp các đặc tính chỉnh sửa gien CRISPR với phương pháp cổ truyền TALEN để tu chỉnh đột biến điểm trong bộ gien của ty thể. Một bước tiến nhảy vọt lượng tử, giúp chỉnh sửa chính xác ADN ty thể.
Ty thể là các bào quan khép kín được tìm thấy trong hầu hết các tế bào của cơ thể, nơi chúng cung cấp năng lượng cho tế bào. Ty thể chứa bộ gien riêng, đó là những đoạn ADN tròn tách biệt hoàn toàn với nhiễm sắc thể trong nhân của tế bào.
Chỉnh sửa gen của ty thể mở đường ra đời liệu pháp điều trị các bệnh có nguồn gốc từ ty thể.
Các phương pháp chỉnh sửa bộ gien trước đây, TALEN có thể cắt ADN ty thể nhưng lại phá hủy nó trong quá trình sửa chữa. Phương pháp mới khai thác độc tố được tìm thấy ở vi khuẩn để thay đổi cơ sở cytosine trong mã ADN thành thiamine, do đó có khả năng điều chỉnh một số đột biến điểm trong bộ gien của ty thể.
“Việc chỉnh sửa gien của ty thể mang lại tiềm năng lâu dài, mở đường cho ra đời liệu pháp điều trị các bệnh có nguồn gốc từ ty thể, đồng thời giúp khám phá các bí ẩn cơ bản liên quan đến sinh học ty thể và di truyền học trong tương lai”, giáo sư Mougous, đồng tác giả nghiên cứu tiết lộ.
