NMOSD là một bệnh tự miễn hiếm gặp của hệ thống thần kinh trung ương, chủ yếu ảnh hưởng đến các dây thần kinh thị giác và tủy sống. Uplizna là thuốc điều trị thứ hai được phê duyệt cho rối loạn này.
Cho đến gần đây, bệnh nhân mắc NMOSD không có lựa chọn điều trị nào được FDA chấp thuận, ông Billy Dunn, MD, Giám đốc Văn phòng Khoa học Thần kinh thuộc Trung tâm Nghiên cứu và Đánh giá Thuốc của FDA cho biết. Giờ đây, Uplizna đại diện cho liệu pháp thứ hai được chấp thuận để trị cho những bệnh nhân này. Chúng tôi tiếp tục cam kết cao trong việc phát triển các loại thuốc an toàn và hiệu quả bổ sung cho căn bệnh hiếm gặp và nguy hiểm này.
Ở những bệnh nhân mắc NMOSD, hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công nhầm vào các tế bào và protein khỏe mạnh trong cơ thể, mà ở đây là tấn công phá hủy myelin ở tế bào thần kinh thị giác và tủy sống. Nó cũng có thể xãy ra các đợt tấn công dẫn đến viêm tủy cắt ngang, gây tê, yếu hoặc tê liệt tay và chân, cùng với mất kiểm soát bàng quang và ruột. Hầu hết các cuộc tấn công xảy ra theo cụm, từ vài ngày đến vài tháng vài năm, sau đó là phục hồi một phần trong giai đoạn thuyên giảm.
Khoảng 50% bệnh nhân mắc NMOSD bị suy giảm thị lực vĩnh viễn và tê liệt do các cuộc tấn công của NMOSD. Theo Viện Y tế Quốc gia, phụ nữ thường bị ảnh hưởng bởi NMOSD hơn nam giới.
Hiệu quả của Uplizna trong điều trị NMOSD đã được chứng minh trong một nghiên cứu lâm sàng trên 230 bệnh nhân trưởng thành đã đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Uplizna tiêm tĩnh mạch. Trong thử nghiệm, 213 trong số 230 bệnh nhân có kháng thể chống AQP4 (kháng thể kháng AQP4 dương tính). Trong nghiên cứu kéo dài 197 ngày, nguy cơ tái phát NMOSD ở 161 bệnh nhân dương tính với kháng thể kháng AQP4 được điều trị bằng Uplizna đã giảm 77% khi so sánh với nhóm điều trị giả dược. Không có bằng chứng về lợi ích ở những bệnh nhân âm tính với kháng thể kháng AQP4.
Thông tin kê đơn cho Uplizna bao gồm cảnh báo về các phản ứng truyền dịch, sự suy giảm tiềm năng của một số protein (hypogammaglobulinemia) và nguy cơ nhiễm trùng tăng cao - bao gồm tái phát bệnh viêm gan B và bệnh lao. Các phản ứng bất lợi phổ biến nhất trong thử nghiệm lâm sàng NMOSD là nhiễm trùng đường tiết niệu, đau đầu, đau khớp, buồn nôn và đau lưng.
Phụ nữ đang mang thai không nên dùng Uplizna vì nó có thể gây hại cho thai nhi đang phát triển hoặc trẻ sơ sinh. FDA khuyên các chuyên gia chăm sóc sức khỏe nên thông báo cho phụ nữ trong độ tuổi sinh sản sử dụng biện pháp tránh thai hiệu quả trong quá trình điều trị bằng Uplizna và trong sáu tháng sau liều cuối cùng.
