Tập đoàn dược phẩm Roche mới đây vừa công bố những dữ liệu đầy khích lệ về sefaxersen, loại thuốc đang được thử nghiệm để điều trị bệnh viêm cầu thận IgA trong khuôn khổ Tuần lễ Hội nghị Thận học Mỹ (ASN Kidney Week) 2026 được tổ chức tại thành phố Denver.
Theo báo cáo từ nghiên cứu lâm sàng quy mô lớn mang tên IMAgINATION, sau 37 tuần điều trị, nhóm người bệnh sử dụng hoạt chất này ghi nhận mức protein trong nước tiểu thấp hơn tới 43,1% so với nhóm dùng giả dược.
Sự sụt giảm rõ rệt này được giới chuyên môn đánh giá là bước tiến quan trọng trong việc kiểm soát một trong những căn bệnh thận nguyên phát phổ biến nhất hiện nay.
Nhóm người bệnh viêm cầu thận IgA sử dụng hoạt chất sefaxersen ghi nhận mức protein trong nước tiểu thấp hơn tới 43,1%. Hình minh họa: Clival Database.
Viêm cầu thận IgA, hay còn gọi là bệnh Berger, vốn được biết đến là dạng viêm cầu thận nguyên phát có diễn tiến âm thầm nhưng nguy hiểm, thường khởi phát trước tuổi 40 và để lại hậu quả nặng nề khi một nửa số người mắc có nguy cơ bước vào giai đoạn suy thận cuối chỉ sau 2 thập kỷ.
Do protein niệu phản ánh trực tiếp mức độ tổn thương của cơ quan này, việc hạ thấp chỉ số vừa nêu đóng vai trò then chốt trong chiến lược bảo tồn chức năng thận dài hạn cho người bệnh.
Về mặt khoa học, sefaxersen hoạt động dựa trên cơ chế oligonucleotide kháng nghĩa, tác động trực tiếp vào gan nhằm ngăn cản cơ thể tổng hợp yếu tố B thuộc đường bổ thể thay thế. Ở những người bị viêm cầu thận IgA, sự lắng đọng phức hợp miễn dịch tại cầu thận khiến hệ thống này hoạt động quá mức, gây viêm và phá hủy mô thận dần dần.
Theo công ty công nghệ sinh học Genentech, một thành viên của Roche, điểm ưu việt của liệu pháp này nằm ở thiết kế tiêm dưới da mỗi tháng 1 lần, cho phép người bệnh chủ động thực hiện ngay tại nhà mà không cần đến cơ sở y tế thường xuyên.
Đánh giá về thành công bước đầu này, ông Levi Garraway - Giám đốc Y khoa kiêm Trưởng bộ phận Phát triển sản phẩm toàn cầu của Roche, nhận định: “Bằng cách ức chế yếu tố B bổ thể ở gan, sefaxersen có thể mang đến một hướng tiếp cận mới để làm chậm tiến triển của bệnh thận IgA, qua đó có khả năng giúp người bệnh trì hoãn hoặc tránh phải lọc máu lâu dài hay ghép thận”.
Về độ an toàn, phía tập đoàn từ Thụy Sĩ khẳng định ghi nhận từ thực tế thử nghiệm cho thấy thuốc được dung nạp rất tốt, không xuất hiện các vấn đề bất thường mới so với những giai đoạn nghiên cứu trước đó.
Dù vậy, các chuyên gia y tế cũng lưu ý mức giảm 43,1% mới chỉ là chỉ dấu sinh học tạm thời ở tuần thứ 37. Bài toán cốt lõi tiếp theo là liệu hiệu quả này có thực sự duy trì được khả năng bảo vệ cấu trúc thận về lâu dài hay không.
Điều này sẽ được làm sáng tỏ khi dữ liệu về mức lọc cầu thận ước tính ở tuần thứ 105 chính thức lộ diện. Còn hiện tại, Roche vẫn tiếp tục duy trì thiết kế nghiên cứu mù để thu thập thêm dữ liệu, trước khi trình sản phẩm lên các cơ quan quản lý y tế để được phê duyệt chính thức.
Sự xuất hiện của sefaxersen cũng đặt ra bài toán cạnh tranh không nhỏ, khi lĩnh vực điều trị các chứng viêm thận đã có sự góp mặt của nhiều tên tuổi lớn. Trước đó, những loại thuốc như iptacopan hay sibeprenlimab cùng atacicept đã lần lượt được ra mắt, với những tỷ lệ cải thiện protein niệu khác nhau.
Tuy nhiên, giới quan sát cho rằng do sự khác biệt về thiết kế thử nghiệm và đối tượng nghiên cứu, việc so sánh trực tiếp giữa các sản phẩm là chưa đủ cơ sở.
Ban đầu do công ty dược phẩm Ionis phát triển trước khi được chuyển giao bản quyền cho Roche, sefaxersen đang nhận được kỳ vọng lớn từ cả hai phía trong việc thiết lập một chuẩn mực điều trị mới.
Đối với hàng triệu bệnh nhân đang hằng ngày chống chọi với bệnh viêm cầu thận IgA trên toàn cầu, những con số khả quan ban đầu chính là chỗ dựa tinh thần quan trọng để hướng tới một tương lai sống khỏe mạnh hơn.