Phát minh mang tính chất cách mạng
Tại hội thảo “Thuốc sinh học: thách thức nhìn từ khía cạnh khoa học và quản lý” do Viện Nghiên cứu phòng chống ung thư tổ chức, nguyên Thứ trưởng Bộ Y tế Nguyễn Thị Xuyên cho biết, thuốc sinh học là một trong những phát minh mang tích chất cách mạng trong lĩnh vực Y khoa, đặc biệt kể từ khi phát hiện ra các kháng thể đơn dòng từ 1975; góp phần cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống của hàng triệu người mắc các bệnh mạn tính và đặc biệt là các bệnh hiểm nghèo đe dọa tính mạngcủa người bệnh. Tại Việt Nam, thuốc sinh học ngày càng đóng vai trò quan trọng và trong thực tế các sản phẩm này đã được ứng dụng rộng rãi trong điều trị nhiều nhóm bệnh lý. Tuy nhiên, kinh nghiệm quản lý đối với sản phẩm này vẫn còn nhiều hạn chế.
Trình bày về tính chất đặc thù của thuốc sinh học, tại cuộc họp, Bà Abas Aparh, Nguyên phó giám đốc- Trung tâm đăng ký thuốc Trưởng khối xét duyệt thuốc sinh học, Bộ Y Tế Malaysia hiện là chuyên gia tư vấn cho các vấn đề pháp chế Dược, nhấn mạnh: Thuốc sinh học là một loại thuốc chuyên biệt, có bản chất là protein hoặc acid nucleic, được sản xuất từ các tế bào sống qua quy trình công nghệ sinh học. Tính chất đặc thù của thuốc sinh học là sự phức tạp ở mức độ phân tử, có kích thước lớn với quy trình sản xuất phức tạp và có tính “duy nhất”, khiến cho việc sao chép trở nên khó khăn hơn hẳn các thuốc hóa dược, phân tử nhỏ được tổng hợp từ công nghệ hóa học thông thường.
Vì lẽ đó, thuốc sinh học được sản xuất nhằm sao chép một thuốc sinh học đã được cấp phép (thuốc gốc) sau khi thuốc này hết hạn bảo hộ, phải được chứng minh tương tự sinh học về các đặc tính chất lượng, hiệu quả và an toàn trên cơ sở của các thử nghiệm so sánh một cách toàn diện, phù hợp với các hướng dẫn chuyên môn của cơ quan quản lý (trên cơ sở hướng dẫn WHO). Mô hình thuốc “generic” mà trong đó các đặc tính của thuốc gốc và thuốc sao chép mặc nhiên là được cho là gần như tương đương nhau, không phù hợp để áp dụng cho thuốc sinh học.Thuốc sinh học tương tự không giống như thuốc “generic” và không thể được gọi là biogeneric (generic sinh học).
Thách thức đặt ra cho việc đánh giá tính tương tự sinh học là phải làm sao phân biệt rõ sự tương tự về chất lượng, an toàn, hiệu quả của thuốc sinh học tương tự so với thuốc sinh học gốc, và đó là một quá trình đánh giá chặt chẽ, bao gồm cả việc chứng minh tương tự nhau trong các nghiên cứu đối đầu với những tiêu chí nghiêm ngặt. Một luận điểm quan trọng cũng cần lưu ý là một khi thuốc sinh học sao chép không được chứng minh, hoặc không chứng minh được sự tương tự với thuốc sinh học gốc thì không thể được xem là thuốc sinh học tương tự.
Duy trì cảnh giác dược để đảm bảo an toàn và hiệu quả
Liên quan đến vấn đề cảnh giác dược đối với thuốc sinh học, Phó Giám đốc Trung tâm Quốc gia về Thông tin thuốc và Theo dõi phản ứng có hại của thuốc (ADR), PGS TS DS Nguyễn Hoàng Anh chia sẻ, tính an toàn mà đặc biệt là tính sinh miễn dịch của thuốc sinh học với các nguy cơ, phản ứng phụ không dự kiến trước thường chỉ được phát hiện trong giai đoạn lưu hành sau cấp phép. Phản ứng miễn dịch của cơ thể đối với các thuốc sinh học khá đa dạng, có thể dao động từ mức độ không có ảnh hưởng, đến không có ảnh hưởng đáng kể, đến trung hòa hoạt tính của thuốc làm thuốc mất hiệu quả, hoặc nghiêm trọng hơn là đe dọa tính mạng dẫn đến tử vong.
Vì thế, các thử nghiệm lâm sàng cùng với việc duy trì cảnh giác dược sau khi thuốc được lưu hành trên thị trường là yếu tố thiết yếu để đảm bảo tính an toàn và hiệu quả của thuốc trong thực hành lâm sàng; Trong đó, việc định danh và truy xuất nguồn gốc (nhà sản xuất, số lô) của thuốc sinh học nghi ngờ trong báo cáo biến cố bất lợi có vai trò tối quan trọng cho phép việc phát hiện nguy cơ sau lưu hành một cách chính xác. Tại thời điểm được cấp phép, tính tương tự có thể không được chứng minh cho tất cả các chỉ định và mục tiêu điều trị lâu dài. Do đó, theo các hướng dẫn quốc tế của châu Âu và Hoa kỳ, tất cả các thuốc sinh học mới, bao gồm cả thuốc sinh học tương tự đều nằm trong diện phải được tăng cường giám sát sau khi được cấp phép.
Nhấn mạnh về tính an toàn và cảnh giác dược, đại diện của Viện nghiên cứu phòng chống ung thư PGS.TS. Trần Văn Thuấn cũng cho biết, trong lĩnh vực chữa trị ung thư tại Việt Nam, các thuốc sinh học ngày càng giữ vai trò quan trọng đặc biệt là các liệu pháp điều trị trúng đích sử dụng kháng thể đơn dòng; mang đến giải pháp an toàn và hiệu quả trong việc kéo dài và nâng cao chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư.
Tuy nhiên, không phải tất cả các bệnh nhân đều có thể tiếp cận với các thuốc sinh học này. Do đó, sự xuất hiện của các thuốc sinh học tương tự tại Việt Nam trong tương lai, nếu có sẽ mở rộng khả năng tiếp cận cho bệnh nhân. Thách thức đặt ra cho bác sỹ và bệnh nhân là phải làm sao nhận biết được thuốc sinh học tương tự là gì và có đặc điểm nào khác so với thuốc sinh học gốc hay thuốc sinh học không so sánh được để có quyết định lựa chọn tốt nhất cho từng cá thể bệnh nhân trong bối cảnh đầy đủ thông tin.
Là đơn vị tiên phong và dẫn đầu trên thế giới về các sản phẩm thuốc sinh học, Ông Nic Horridge, Trưởng Đại diện Văn phòng đại diện Hoffmann- La Roche tại Tp. Hồ Chí Minh cho biết, luôn cam kết tuân thủ và đáp ứng tất cả những tiêu chuẩn đạo đức trong tất cả các hoạt động của công ty. Đồng thời, ủng hộ các nhà quản lý phát triển các quy định pháp luật, hành lang pháp lý rõ ràng đối với các sản phẩm này vì sự an toàn và hiệu quả cho sức khỏe của bệnh nhân. Các Cơ quan, Bộ ngành quản lý thuốc ở nhiều nơi trên khắp thế giới, như FDA của Mỹ, EMA của Châu Âu, PMDA ở Nhật Bản, hay ở Malaysia đều có những hướng dẫn công nhận và áp dụng các hành lang pháp lý nghiêm ngặt cho các thuốc sinh học tương tự.