DÒNG SỰ KIỆN

Đường dây nóng:

1900 90 95 duongdaynongyte@gmail.com
0942592738 bandientuskds@gmail.com
Thuốc mới trị chứng rối loạn chuyển hóa hiếm gặp
Thanh Phúc - 13:46 28/02/2021 GMT+7
Suckhoedoisong.vn - Thuốc tiêm nulibry (fosdenopterin) vừa được cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt để giảm nguy cơ tử vong do thiếu hụt Molybdenum Cofactor typ A, một chứng rối loạn chuyển hóa hiếm gặp, di truyền, thường xuất hiện trong vài ngày đầu tiên của cuộc đời, gây ra những cơn co giật khó chữa, chấn thương sọ não và tử vong sớm.

Theo đó, bệnh nhân bị thiếu hụt Molybdenum Cofactor typ A bị tổn thương thần kinh nặng và tiến triển nhanh bao gồm co giật khó chữa, khó ăn và yếu cơ do tích tụ các chất chuyển hóa sulfit độc hại trong hệ thần kinh trung ương. Hầu hết bệnh nhân tử vong trong thời thơ ấu do nhiễm trùng. Trước khi thuốc này được phê duyệt các lựa chọn điều trị duy nhất bao gồm chăm sóc hỗ trợ và các liệu pháp hướng đến các biến chứng phát sinh từ căn bệnh này.

Bệnh nhân bị thiếu hụt Molypden Cofactor typ A không thể sản xuất pyranopterin monophosphat (cPMP). Nulibry là một loại thuốc tiêm tĩnh mạch thay thế cPMP bị thiếu. Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm các biến chứng liên quan đến đường truyền tĩnh mạch, sốt, nhiễm trùng đường hô hấp, nôn, viêm dạ dày ruột và tiêu chảy.

Thuốc có thể gây tổn thương da và mắt do một số loại ánh sáng, chẳng hạn như ánh sáng mặt trời (đã được nhìn thấy ở động vật). Vì vậy bệnh nhân điều trị bằng nulibry nên tránh tiếp xúc với ánh sáng mặt trời và bôi kem chống nắng, mặc quần áo bảo hộ và kính râm khi tiếp xúc với ánh nắng mặt trời.

Thanh Phúc

(Theo FDA 2/2021)

Tin liên quan
"Chỉnh" lại đầu người phụ nữ mắc bệnh hiếm gặp
SKĐS - Thông tin từ Bệnh viện Chấn thương Chỉnh hình TPHCM , các bác sĩ vừa phẫu thuật chỉnh lại đầu cho một bệnh nhân nữ, 48 tuổi, ở huyện Bình Chánh, TPHCM mắc Hội chứng Dropped Head Syndrome (Hội chứng gập đầu). Đây là ca hiếm gặp .
Giữa dịch COVID-19: Bệnh nhi mắc bệnh hiếm gặp đầu tiên ở Việt Nam được ghép tủy thành công
SKĐS - Chào đời với căn bệnh hiếm Wiskott-Aldrich chỉ 1-9/1.000.000 trẻ mắc, cuộc sống của bé trai 2 tuổi luôn bị tử thần đe dọa bởi em có thể ra đi bất cứ lúc nào do các biến chứng của bệnh như xuất huyết não, chảy máu não, nhiễm khuẩn nặng.Nhưng các bác sĩ Bệnh viện Nhi TW đã ghép tuỷ thành công hồi sinh sự sống cho bé với chính nguồn tuỷ từ chị gái ruột
Đi vệ sinh ra nhiều máu, nam bệnh nhân mắc bệnh hiếm gặp
SKĐS - Ngày 14/10, đại diện Bệnh viện Nhân dân Gia Định cho biết các bác sĩ tại đây vừa điều trị thành công một trường hợp chảy máu ruột non hiếm gặp do sang thương Dieulafoy bằng phương pháp phẫu thuật kết hợp nội soi.
Từng bước minh bạch phát triển thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp
SKĐS - Những tiến bộ trong khoa học và công nghệ phát triển thuốc đã tạo cơ hội cho các phương pháp tiếp cận mới trong phát triển thuốc, bao gồm cả việc phát triển các loại thuốc điều trị các bệnh hiếm gặp.
Tin chân bài
Bình luận
TIN CÙNG CHUYÊN MỤC
Xem thêm