Mới đây, Cơ quan Quản lý thuốc - thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt loại thuốc mới để điều trị bệnh u nguyên bào thần kinh ở trẻ em (Neuroblastoma). U nguyên bào thần kinh là căn bệnh hiếm gặp, tỷ lệ mắc bệnh 1/100.000 ở trẻ dưới 5 tuổi, phổ biến ở nhóm 2 tuổi, nhóm dưới 1 tuổi chiếm 25% số ca mắc bệnh, hàng năm, tại Mỹ phát hiện thêm khoảng 650 ca mới. Bệnh thường bắt đầu ở tuyến thượng thận nhưng cũng có thể bắt đầu ở bụng, ngực hay thần kinh mô gần cột sống. Tỷ lệ sống chỉ có 40 - 50% với thời gian trên 5 năm kể cả khi được điều trị tích cực.
Thuốc có tên unituxin (dinutuximab), được dùng trong liệu pháp điều trị kết hợp phẫu thuật, hóa trị và xạ trị. Mức độ an toàn và hiệu quả của thuốc đã được đánh giá trong các nghiên cứu lâm sàng ở trên 225 trẻ em mắc bệnh u nguyên bào thần kinh. Kết quả, 3 năm sau khi điều trị bằng phác đồ unituxin, 63% bệnh nhân không còn khối u hoặc tái phát so với 46% ở nhóm dùng phác đồ tương tự bằng thuốc isotretinoin.
Trên nhãn unituxin có ghi nguy cơ gây kích thích tế bào thần kinh, thậm chí có thể gây ra đau trầm trọng và tổn thương thần kinh. Ngoài ra, unituxin cũng có thể gây ra phản ứng nghiêm trọng như viêm đường hô hấp, khó thở và giảm huyết áp. Tác dụng phụ thường gặp của unituxin gồm đau nặng, sốt, giảm tiểu cầu trong máu, phản ứng dị ứng và hạ nồng độ muối trong máu.
Khắc Nam
(Theo HealthDay, 4/2015)
