Đây là phương pháp điều trị nhắm mục tiêu thứ hai được FDA chấp thuận, sẽ cung cấp thêm một lựa chọn điều trị quan trọng cho bệnh nhân loạn dưỡng cơ Duchenne với đột biến đã được xác nhận này.
Bệnh loạn dưỡng cơ là một nhóm bệnh làm cho cơ bắp yếu hơn và kém linh hoạt theo thời gian, trong đó bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne (Duchenne muscular dystrophy-DMD) là loại phổ biến nhất. Nó bị gây ra bởi sai sót trong gen kiểm soát cách cơ thể giữ cho cơ bắp khỏe mạnh.
DMD là do đột biến di truyền ngăn cản sản xuất dystrophin. Bệnh nhân DMD bị mất cơ tiến triển và không hồi phục với các triệu chứng xuất hiện sớm nhất là hai tuổi. Các vấn đề về tim và cơ hô hấp bắt đầu ở tuổi thiếu niên và dẫn đến các biến chứng nghiêm trọng, đe dọa tính mạng.
Các triệu chứng đầu tiên thường thấy ở trẻ từ ba đến năm tuổi và nặng dần theo thời gian. DMD xảy ra ở khoảng một trong số 3.600 trẻ sơ sinh nam trên toàn thế giới; trong một số trường hợp hiếm hoi, nó có thể ảnh hưởng đến nữ giới.
Viltepso đã nhận được sự phê duyệt cấp tốc của FDA dựa trên sự gia tăng dystrophin, một loại protein quan trọng để hỗ trợ sức khỏe cơ bắp. Vì thiếu dystrophin là nguyên nhân cơ bản của DMD, nên tăng dystrophin càng nhiều và càng sớm càng tốt là mục tiêu chính trong điều trị DMD.
Các tác dụng phụ phổ biến nhất được quan sát thấy ở bệnh nhân DMD (gộp từ hai nghiên cứu) được điều trị với liều 80 mg / kg mỗi tuần một lần là: Nhiễm trùng đường hô hấp trên, phản ứng tại chỗ tiêm, ho và sốt.
Mặc dù độc tính trên thận không được quan sát thấy trong các nghiên cứu lâm sàng về viltepso, kinh nghiệm lâm sàng về viltepso còn hạn chế, và độc tính trên thận, bao gồm viêm cầu thận có khả năng gây tử vong, đã được quan sát thấy sau khi dùng một số oligonucleotide antisense. Chức năng thận nên được theo dõi ở bệnh nhân dùng viltepso.
Viltepso đã được phê duyệt theo lộ trình phê duyệt nhanh của FDA, cung cấp các loại thuốc điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng và thường mang lại lợi thế có ý nghĩa so với các phương pháp điều trị hiện có. Việc phê duyệt theo lộ trình này có thể dựa trên các nghiên cứu đầy đủ và được kiểm soát tốt cho thấy thuốc có tác động lên điểm cuối thay thế có khả năng dự đoán hợp lý lợi ích lâm sàng cho bệnh nhân (tức là bệnh nhân cảm thấy như thế nào hoặc chức năng hoặc liệu họ có sống sót hay không). Con đường này giúp bệnh nhân tiếp cận sớm hơn với các loại thuốc mới đầy hứa hẹn trong khi công ty tiến hành các thử nghiệm lâm sàng để xác minh lợi ích lâm sàng được dự đoán.
