Thuốc mới nhắm mục tiêu loại bỏ kháng thể gây bệnh nhược cơ

06-11-2021 14:42 | Thuốc mới

SKĐS - Bệnh nhược cơ được xem là một bệnh lý tự miễn, tùy thuộc vào cơ địa từng người. Vì vậy không có biện pháp nào có hiệu quả giúp phòng tránh được bệnh. Các nhà khoa học đang tập trung vào loại thuốc mới nhắm mục tiêu loại bỏ kháng thể gây bệnh này.

Thuốc mới nhắm mục tiêu loại bỏ kháng thể gây bệnh nhược cơ - Ảnh 1.

Bệnh nhược cơ có thể ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi.

Các phương pháp điều trị nhược cơ còn nhiều hạn chế

Bệnh nhược cơ là một rối loạn tự miễn dịch mãn tính, đặc trưng bởi yếu cơ và mệt mỏi. Rối loạn này dẫn đến sự phá vỡ các thụ thể acetylcholine tại điểm nối thần kinh cơ, khiến các tế bào thần kinh không thể giao tiếp với các cơ.

Acetylcholine là một chất dẫn truyền thần kinh trong hệ thần kinh và rất quan trọng để kiểm soát cơ bắp. Khi acetylcholine liên kết với thụ thể của nó tại điểm nối thần kinh cơ, sẽ dẫn đến kích hoạt thụ thể và làm co cơ. Trong bệnh nhược cơ, hệ thống miễn dịch của cơ thể nhầm lẫn tạo ra các kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine, dẫn đến phá hủy chúng và sau đó, ngăn cơ co lại.

Bệnh nhược cơ có thể ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi, nhưng phổ biến nhất ở phụ nữ dưới 40 tuổi, nam giới trên 60 tuổi, và ảnh hưởng đến khoảng 14-40 trên 100.000 người ở Mỹ.

Điều trị nhược cơ hiện nay còn gặp nhiều hạn chế. Bệnh hiện chưa có phương pháp chữa khỏi hoàn toàn. Tuy nhiên, có thể giúp giảm bớt các triệu chứng và cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Các phương pháp điều trị hiện tại thường không hiệu quả ở tất cả các bệnh nhân khả năng dung nạp kém và hầu hết các phương pháp điều trị này liên quan đến liệu pháp điều trị dựa trên steroid có nhiều tác dụng phụ. Do đó, vẫn chưa đáp ứng được nhu cầu về một phương pháp điều trị hiệu quả ở một số lượng lớn bệnh nhân với ít tác dụng phụ bất lợi.

Gần đây, các nhà nghiên cứu đã phát triển một loại thuốc mới có hiệu quả trong điều trị bệnh nhược cơ. Loại thuốc mới này được gọi là efgartigimod giúp ngăn chặn các kháng thể do hệ thống miễn dịch của cơ thể tạo ra tấn công các thụ thể acetylcholine.

Như đã biết, hầu hết các bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ đều tạo ra các kháng thể chống lại các thụ thể acetylcholine một cách sai lầm, dẫn đến sự suy giảm khả năng kiểm soát cơ bắp đặc trưng cho bệnh. Efgartigimod được thiết kế để ngăn chặn sự sản xuất và sẵn có của các kháng thể chống lại các thụ thể acetylcholine bằng cách tìm và phá hủy các kháng thể.

Trong thử nghiệm lâm sàng đầu tiên, người ta thấy rằng efgartigimod có hiệu quả lâm sàng trong việc làm giảm số lượng kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine ở bệnh nhân nhược cơ khi so sánh với bệnh nhân được dùng giả dược. Ngoài ra, trong 26 tuần nghiên cứu, thuốc được dung nạp tốt ở hầu hết các bệnh nhân với phần lớn các tác dụng phụ là nhẹ hoặc trung bình. Cuối cùng, khi bệnh nhân được yêu cầu đánh giá sinh hoạt hàng ngày và chất lượng cuộc sống của họ trước và sau khi điều trị, người ta thấy rằng những bệnh nhân được cho dùng thuốc cho thấy sự cải thiện đáng kể về chất lượng cuộc sống so với nhóm dùng giả dược.

Loại thuốc mới này là loại thuốc đầu tiên điều trị bệnh nhược cơ bằng cách ngăn chặn và phân hủy các kháng thể chống lại thụ thể acetylcholine. Vào cuối năm nay, nếu được FDA chấp thuận, thuốc sẽ rất cần thiết và là nỗ lực đáng hoan nghênh để điều trị cho những bệnh nhân mắc bệnh nhược cơ.

Mời xem thêm video đang được quan tâm:

Cụ bà 80 tuổi vượt ngàn km về quê: "Tôi thấy người Việt tốt bụng ở khắp nơi"


Duy Đăng
Ý kiến của bạn