Các nhà nghiên cứu thấy rằng thuốc ONC201 gây chết tế bào thậm chí ngay cả khi một protein chủ chốt là p53 bị đột biến hoặc bị xóa hoàn toàn.
Rối loạn chức năng này xảy ra ở hơn một nửa số ca bệnh ác tính và có thể thúc đẩy các đặc tính ác tính của ung thư cũng như tính kháng với hóa trị thông thường, đặt ra nhu cầu cấp thiết về một phương pháp điều trị mới. Theo nhà nghiên cứu Michael Andreeff tại ĐH Texas, Mỹ, thách thức lâm sàng đặt ra bởi bất thường của p53 trong các bệnh máu ác tính đòi hỏi những chiến lược điều trị khác ngoài hóa trị thông thường.
Các nhà nghiên cứu thấy rằng ONC201 gây chế tế bào độc lập với p53 và chu kỳ tế bào bị đình trệ ở các dòng tế bào, cũng như ở mẫu bệnh nhân u lympho và bệnh bạch cầu cấp. Các mẫu bệnh nhân trong nghiên cứu này gồm những người có các bất thường về gen liên quan với tiên lượng kém hoặc những tế bào kháng với các thuốc ibrutinib và bortezomid thường được sử dụng cho bệnh nhân u lympho và đa u tủy.
ONC201 là thuốc đầu tiên trong nhóm được triển khai trên lâm sàng bởi công ty Oncoceutics Inc., trụ sở tại Philadelphia và Trung tâm ung thư MD Anderson thong qua một liên doanh thành lập tháng 1/2015. Kết quả nghiên cứu được công bố trực tuyến trên tạp chí Science Signaling.