Ngày 19/8/2014, Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) đã có thông cáo báo chí về việc cơ quan này đã thông qua thuốc cerdelga (eliglustat) để điều trị lâu dài ở người lớn bị bệnh Gaucher.
Gaucher là bệnh lý di truyền hiếm gặp có nguyên nhân do cơ thể không sản xuất đủ một loại protein gọi là enzym (men) glucocerebrosidase. Thiếu hụt enzym này khiến chất béo hình thành quá nhiều bên trong tụy, gan, phổi, xương, đôi khi cả trong não... khiến các cơ quan này hoạt động không chuẩn xác.
Cerdelga được sản xuất dưới dạng viên nang gelatin cứng chứa eliglustat được dùng bằng đường uống, điều trị cho bệnh nhân có bệnh Gaucher loại 1 (đây là loại phổ biến nhất khiến gan và tụy sưng to xương đau và dễ gãy...). Thuốc làm chậm sản xuất của các thành phần chất béo bằng cách ức chế quá trình chuyển hóa hình thành chúng.
Tác dụng phụ thường thấy nhất trong các thử nghiệm lâm sàng khi dùng cerdelga là mệt mỏi, nhức đầu, buồn nôn, tiêu chảy, đau lưng, đau tứ chi và đau vùng bụng trên.
Kim Thủy
