Theo các nhà khoa học, bumetanide có thể cải thiện các triệu chứng tự kỷ bằng cách ảnh hưởng đến 2 “sứ giả” hóa học có liên quan đến các tế bào thần kinh trong não, đó là GABA và glutamate. Hiểu cơ chế này là một bước quan trọng để phát triển các phương pháp điều trị thuốc mới và hiệu quả hơn.
Nghiên cứu trên nhóm trẻ tự kỷ từ 3-6 tuổi được chia làm 2 nhóm: Nhóm 1 nhận được 0,5 miligam bumetanide 2 lần/ngày trong 3 tháng. Nhóm 2 là nhóm “kiểm soát” không được điều trị. Kết quả cho thấy, nhóm 1 dùng thuốc đã giảm các triệu chứng tự kỷ. Bumetanide dường như không gây ra tác dụng phụ đáng kể nào. Nếu được nhân rộng trong các thử nghiệm trong tương lai, việc điều trị bằng thuốc có thể là một bước đột phá vì các phương pháp điều trị tự kỷ hiện nay ở trẻ mẫu giáo chủ yếu là các liệu pháp hành vi và hoạt động với cha mẹ để cải thiện kỹ năng ngôn ngữ, xã hội và tư duy của trẻ.