DÒNG SỰ KIỆN

Đường dây nóng:

1900 90 95 duongdaynongyte@gmail.com
0942592738 bandientuskds@gmail.com
Thuốc đầu tiên trị bệnh teo cơ Duchenne
Bảo Lâm - 15:39 14/10/2016 GMT+7
Suckhoedoisong.vn - Cơ quan quản lý Thực Phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt tăng tốc thuốc tiêm exondys 51 (eteplirsen) để điều trị cho bệnh nhân bị teo cơ Duchenne (DMD). Đây là thuốc đầu tiên được FDA cho phép trị bệnh này.

DMD là  một rối loạn di truyền hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự suy giảm và yếu cơ, và là loại phổ biến nhất của bệnh teo cơ. Nguyên nhân gây DMD là do sự thiếu hụt dystrophin, một loại protein có tác dụng giữ cho các tế bào cơ bắp còn nguyên vẹn.

 

teo co, thuoc dau tien tri benh teo co Duchenne

 

Các triệu chứng đầu tiên thường được nhìn thấy khi trẻ từ ba đến năm tuổi, và tồi tệ hơn theo thời gian, thường ảnh hưởng đến bé trai. Những trẻ bị bệnh DMD dần dần mất khả năng thực hiện các hoạt động độc lập và thường phải gắn tuổi niên thiếu của mình cùng với chiếc xe lăn. Khi bệnh tiến triển sẽ ảnh hưởng tới tim, hô hấp… đe doạ tính mạng. Bệnh nhân thường không qua được ở độ tuổi 20 hoặc 30 tuổi. Tuy nhiên, mức độ nặng và tuổi thọ khác nhau tuỳ từng trường hợp.

Các tác dụng phụ thường gặp nhất được báo cáo bởi những người tham gia uống exondys 51 trong các thử nghiệm lâm sàng là rối loạn cân bằng và nôn mửa.

Bảo Lâm

((Theo FDA 9/2016))

Tin liên quan
Bệnh teo cơ tủy có chữa được không?
Con cháu hơn 6 tháng tuổi. Khi sinh ra cháu phát triển bình thường (cân nặng lúc sinh là 4,7kg), sau 3 tháng cháu vẫn phát triển bình thường (cân nặng 3 tháng đầu là 7,5kg). Nhưng từ tháng thứ 3 trở đi cháu không tăng cân kèm theo biểu hiện yếu tứ chi. Tôi cho cháu đi khám thì biết cháu bị bệnh teo cơ tủy (SMA - Spinal Muscular Atrophy). Hiện cháu đang nằm viện phải thở bằng máy, có phải bệnh của con cháu vẫn chưa có thuốc chữa? Trong quá trình điều trị cháu có thể bổ sung thuốc bổ máu hay chất dinh dưỡng được không? Cháu cần sự hồi âm sớm từ bác sĩ.
Bé gái mắc bệnh teo cơ cột sống hiếm gặp
SKĐS - Bé Maddison Sherwood (5 tuổi, ở Nottingham, Anh) mắc bệnh teo cơ cột sống cực kỳ hiếm gặp, em thường xuyên gặp phải vấn đề về đường hô hấp.
Teo cơ vì tự ý dùng thuốc
Ông Lê Văn Lâm, 50 tuổi - ở Thủy Nguyên, Hải Phòng nhập viện trong tình trạng da toàn thân bị tróc, các cơ chân tay bị teo tóp còn mặt thì phù nề, sưng tròn; mắt mờ và chảy nước mắt. Sau khi khám, làm các xét nghiệm và hỏi bệnh nhân tiền sử dùng thuốc, bác sĩ đã kết luận ông Long ban đầu chỉ bị bệnh gút, nhưng sau đó tự ý dùng K.cort liều cao kéo dài nên đã bị thêm các bệnh tăng huyết áp, teo giác mạc, hội chứng Cushing, teo gân - cơ.
Bệnh xơ cứng cột bên teo cơ có khó chữa?
Tôi bị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ, hai tay hai chân rất yếu và khó khăn khi nói, nên không thể đi lại hay tự chăm sóc bản thân, mặc dù tôi không bị đau,
Hạn chế teo cơ sau chấn thương, cách gì?
Sau 2 tuần không vận động, hiện tượng teo cơ đã xuất hiện mà dấu hiệu nhận biết là chân bệnh nhỏ hơn chân lành.
Bệnh teo cơ mác có điều trị khỏi?
Con trai tôi 9 tuổi, không hiểu vì sao bàn chân cháu rất yếu, lúc nào cũng như buông thõng xuống. Vừa qua tôi đưa cháu đi khám, được biết cháu bị teo cơ mác. Nguyên nhân gây teo cơ mác là gì? Có điều trị khỏi được không?
Bé 5 tuổi mắc bệnh teo cơ hóa tủy hiếm gặp
Mắc căn bệnh teo cơ hóa tủy dạng hiếm gặp, mỗi ngày trôi qua cơ thể đứa trẻ lên 5 cứ dần teo tóp lại.
Triệu chứng xơ cứng cột bên teo cơ
SKĐS - Tôi bị bệnh xơ cứng cột bên teo cơ. Hai tay, hai chân rất yếu và khó khăn khi nói nên không thể đi lại hay tự chăm sóc bản thân...
Tin chân bài
CHUYÊN ĐỀ
Bình luận
  • Đổ duy Tân (doduytan0308@gmail.com)
    con trai tôi bị bệnh teo cơ Duchenne hiện tại teo cơ toàn thân chúng tôi xin tư vấn và hướng dẫn mua thuốc điều tri ở đâu xin cảm ơn
  • Nguyen thanh Sang (georgenguyen3003@yahoo.com)
    Anh chi nao co biet thuoc nay mua o dau tai VN thi cho minh biet de mua. Cam on nhieu.
  • Anh Kiệt (Ledinhbach@gmail. Com)
    Thuốc mua Như thế nào ạ
  • Đinh văn luyến (nhobanh1234@gmail.com)
    Dạ cho em hỏi có loại thuốc nào chữa bệnh teo cơ chân tay không ạ
  • Đào kim chi (chib1502933@student.ctu.edu.vn)
    Thuốc này co o thị trường Việt Nam chua ạ.
  • đỗ thành trung (trungquanchay@gmail.com)
    Thuốc được bán tại việt nam chưa ạ. E muốn xin sdt người đăng bài viết này
  • Trán minh hieu (Tranminhhieu@icloud.com)
    Cho hoi tác gia bai viet la thuộc nay bao gio co ban o Việt Nam! Nếu k co thi mua o Mỹ da ban ra thi trường chua h
  • Cát Bụi (linhtran2793@gmail.com)
    cho mình hỏi thuốc này đã được bán tại Việt Nam chưa ak? Nếu có rồi thì ở nhà thuốc nào ạ?
TIN CÙNG CHUYÊN MỤC
Xem thêm