DMD là một rối loạn di truyền hiếm gặp, được đặc trưng bởi sự suy giảm và yếu cơ, và là loại phổ biến nhất của bệnh teo cơ. Nguyên nhân gây DMD là do sự thiếu hụt dystrophin, một loại protein có tác dụng giữ cho các tế bào cơ bắp còn nguyên vẹn.
Các triệu chứng đầu tiên thường được nhìn thấy khi trẻ từ ba đến năm tuổi, và tồi tệ hơn theo thời gian, thường ảnh hưởng đến bé trai. Những trẻ bị bệnh DMD dần dần mất khả năng thực hiện các hoạt động độc lập và thường phải gắn tuổi niên thiếu của mình cùng với chiếc xe lăn. Khi bệnh tiến triển sẽ ảnh hưởng tới tim, hô hấp… đe doạ tính mạng. Bệnh nhân thường không qua được ở độ tuổi 20 hoặc 30 tuổi. Tuy nhiên, mức độ nặng và tuổi thọ khác nhau tuỳ từng trường hợp.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất được báo cáo bởi những người tham gia uống exondys 51 trong các thử nghiệm lâm sàng là rối loạn cân bằng và nôn mửa.
