Do đó, thuốc được dùng để điều trị một số loại khối u ác tính mà không thể điều trị bằng phẫu thuật hoặc đã di căn sang các bộ phận khác của cơ thể. Thuốc còn được dùng để điều trị bệnh Erdheim-Chester nhất định (ECD - một căn bệnh gây ra sự sản xuất quá mức của một loại tế bào bạch cầu). Mới đây, trong dữ liệu thu thập được trên toàn thế giới, Tổ chức Y tế Thế giới (WHO) đã đưa ra khuyến cáo về tình trạng suy tim do thuốc mà các chuyên gia chăm sóc sức khỏe và người bệnh cần quan tâm để đạt được hiệu quả điều trị cao nhất.
Theo đó, trong cơ sở dữ liệu của WHO có 61 báo cáo suy tim liên quan đến vemurafenib từ các trường hợp của Hoa Kỳ, Pháp, Đức, Ý, Nhật Bản, Anh quốc, Hà Lan, Australia, Canada, Tây Ban Nha, Cộng hòa Séc. Độ tuổi của bệnh nhân được báo cáo từ 9 - 88, nam nhiều hơn nữ. Sau khi đã loại bỏ các báo cáo trùng lặp, còn lại 59 trường hợp, trong đó vemurafenib là thuốc nghi ngờ duy nhất trong 35 trường hợp suy tim với thời gian xuất hiện phản ứng trong khoảng từ 2 ngày đến 14 tháng (trung bình là 8 tuần) sau khi dùng thuốc. Các trường hợp khác có thể do các loại thuốc khác như cobimetinib, loxoprofen, everolimus, methotrexate hay giả dược. Kết quả điều trị được ghi nhận trong 42 báo cáo, trong đó, có 26 trường hợp được báo cáo là hồi phục hoặc đang hồi phục, 10 trường hợp không hồi phục, 6 trường hợp tử vong. Trong 42 báo cáo trên có 13 trường hợp ngừng dùng thuốc và các trường hợp này đều được cải thiện.
Suy tim có thể do nhiều nguyên nhân và cũng có thể xuất phát từ các phản ứng có hại của một số thuốc như thuốc chống ung thư khác (anthracycline, mitoxantrone, cyclophosphamide...), thuốc điều hòa miễn dịch (interferon, interleukin, infliximab...), thuốc trị đái tháo đường (pioglitazone, troglitazone...), các chất ức chế sự thèm ăn (fenfluramin, dexfenfluramin và phentermin), thuốc chống trầm cảm ba vòng, thuốc chống loạn thần, thuốc chống nấm... Nhưng với số lượng các báo cáo thu thập được trong các dữ liệu lần này, WHO chú trọng đến vemurafenid do đây là loại thuốc có khả năng cao là nguyên nhân dẫn đến phản ứng có hại gây suy tim của các trường hợp đang được điều trị khối u ác tính - một nguyên nhân hàng đầu gây tử vong trên toàn thế giới.