Hai tập đoàn dược phẩm Moderna và Merck trong ngày 19/8 vừa chính thức công bố kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với loại vaccine ngừa ung thư da dạng mRNA.
Đây được xem là cột mốc lịch sử đối với ngành y học, khi lần đầu tiên một liệu pháp tân kháng nguyên cá nhân hóa dựa trên công nghệ mRNA vượt qua bước thử nghiệm quy mô lớn, mở ra triển vọng cấp phép và đưa vào sử dụng thực tế.
Thử nghiệm mang tên INTerpath-001 được thực hiện trên hơn 1.100 bệnh nhân mắc ung thư da hắc tố giai đoạn tiến triển đã trải qua phẫu thuật cắt bỏ hoàn toàn khối u. Các bệnh nhân được chia nhóm để tiếp nhận liệu pháp phối hợp giữa vaccine thử nghiệm mang tên intismeran autogene cùng thuốc miễn dịch Keytruda, hoặc chỉ điều trị bằng Keytruda đơn lẻ.
Kết quả thu được cho thấy phác đồ kết hợp đã cải thiện rõ rệt thời gian sống sót không tái phát bệnh, cũng như khả năng ngăn ngừa ung thư di căn sang các cơ quan khác.
Có nhiều kết quả tích cực từ thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đối với loại vaccine ngừa ung thư da dạng mRNA thử nghiệm. Ảnh minh họa: iStock
Không giống như các phương pháp điều trị truyền thống áp dụng chung một phác đồ cho mọi người, liệu pháp này được thiết kế riêng biệt cho từng người bệnh. Các chuyên gia tiến hành giải mã trình tự gen từ mẫu khối u của bệnh nhân rồi so sánh với tế bào lành để tìm ra những đột biến đặc trưng.
Nhờ thuật toán máy tính, tối đa 34 protein bất thường có khả năng kích hoạt hệ miễn dịch mạnh nhất sẽ được lựa chọn để mã hóa thành chuỗi mRNA tổng hợp trong vaccine. Khi tiêm vào cơ thể, vaccine đóng vai trò huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện đúng các điểm đột biến, trong khi thuốc Keytruda giúp giải phóng rào cản ngăn tế bào miễn dịch tấn công khối u.
Ông Stephane Bancel, Giám đốc điều hành của Moderna, cho biết những phát hiện mới đã "biến giấc mơ thiết kế vaccine mRNA cá nhân hóa cho từng bệnh nhân ung thư thành hiện thực".
Đánh giá về kết quả này, Giáo sư Georgina Long từ Viện Ung thư da Australia khẳng định đây là nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 đầu tiên chứng minh việc kết hợp liệu pháp cá nhân hóa với thuốc miễn dịch giúp giảm đáng kể nguy cơ tử vong hoặc tái phát bệnh so với phác đồ chuẩn hiện hành.
Trước đó, các theo dõi kéo dài 5 năm ở giai đoạn thử nghiệm trước cũng ghi nhận tỷ lệ giảm nguy cơ tái phát lên tới 49%.
Về độ an toàn, dữ liệu sơ bộ cho thấy sự kết hợp giữa vaccine và thuốc miễn dịch không xuất hiện bất kỳ tín hiệu nguy hại bất thường nào. Các phản ứng phụ thường gặp ở mức độ nhẹ đến trung bình bao gồm mệt mỏi, đau tại vị trí tiêm và cảm giác ớn lạnh, hoàn toàn tương đồng với phản ứng sau tiêm các loại vaccine thông thường khác.
Thành công từ nghiên cứu này không chỉ dừng lại ở ung thư da hắc tố, mà còn củng cố niềm tin cho 9 nghiên cứu khác đang được triển khai trên các loại bệnh ung thư nguy hiểm như ung thư phổi, ung thư bàng quang và ung thư thận.
Hai công ty dự kiến sẽ trình bày dữ liệu chi tiết tại một hội nghị y khoa quốc tế sắp tới, và bắt đầu làm việc với các cơ quan quản lý để xin cấp phép lưu hành trong vài tháng tới.