Các đánh giá lâm sàng về sử dụng thuốc và phương pháp điều trị mới đang được nghiên cứu với kết quả đầy hứa hẹn, hy vọng sẽ được ứng dụng trong tương lai gần…

ALS- Bệnh có thể gây tàn tật và tử vong

Xơ cứng teo cơ một bên (ALS) còn được gọi là bệnh “Lou Gehrig”- để tưởng nhớ về cầu thủ bóng chày mắc và qua đời vì căn bệnh này. Đây là một bệnh lý liên quan đến hệ thống thần kinh, ảnh hưởng đến các tế bào thần kinh trong não và tủy sống, gây mất kiểm soát cơ bắp. Cuối cùng, bệnh ảnh hưởng đến toàn bộ quá trình kiểm soát các cơ cần thiết để di chuyển, nói, ăn và thở…

ALS có thể gây tàn tật và tử vong.

Cho tới nay, nguyên nhân gây ra bệnh xơ cứng teo cơ một bên vẫn chưa được nghiên cứu đầy đủ. Một số trường hợp được cho là do di truyền. Các dấu hiệu và triệu chứng của ALS thường rất khác nhau tùy theo từng người và tùy thuộc vào loại tế bào thần kinh nào bị ảnh hưởng. Các triệu chứng có thể bao gồm: Khó khăn trong việc đi lại hoặc thực hiện các hoạt động bình thường hàng ngày; thường xuyên bị vấp, ngã; yếu ở chân, bàn chân hoặc mắt cá chân; tay yếu và vụng về; nói chậm, khó nuốt; chuột rút cơ bắp, co giật ở cánh tay, vai và lưỡi; khóc, cười hoặc ngáp không bình thường; thay đổi nhận thức và hành vi…

Theo Viện Y tế Quốc gia Hoa Kỳ, hầu hết những người mắc ALS chết vì suy hô hấp trong vòng 3-5 năm kể từ khi có triệu chứng đầu tiên. Hiện nay chưa có cách điều trị cho căn bệnh này

Thử nghiệm mới mang lại niềm hy vọng cho người bệnh ALS

Mặc dù việc điều trị ALS hiện nay còn gặp nhiều khó khăn, tuy nhiên, chất lượng cuộc sống và thời gian sống của bệnh nhân đã cải thiện đáng kể. Hiện, cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã phê duyệt hai loại thuốc để diều trị ALS, có thể làm chậm quá trình bệnh, nhưng chỉ ở mức độ nhẹ. Đó là: Riluzole (rilutek) dùng đường uống, đã được chứng minh là có khả năng làm tăng tuổi thọ từ 3 đến 6 tháng và edaravone (radicava) dùng đường tiêm truyền tĩnh mạch, đã được chứng minh là có thể làm giảm diễn tiến suy giảm chức năng ở người bệnh. Tuy nhiên, điều này vẫn chưa thỏa mãn với các nhà khoa học.

TS Sabrina Paganoni, Bệnh viện Đa khoa Massachusetts, ở Boston, trưởng nhóm nghiên cứu và các đồng nghiệp đã thử nghiệm một loại thuốc mới và phát hiện ra rằng khi nó được thêm vào thuốc tiêu chuẩn của bệnh nhân, đã làm trì hoãn sự tiến triển của bệnh hơn sáu tháng.

Các nhà nghiên cứu vẫn đang tiếp tục tìm kiếm phương pháp điều trị hiệu quả cho ALS.

Thuốc mới được thử nghiệm có tên AMX0035 là sự kết hợp của hai loại thuốc (natri phenylbutyrate - đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ phê duyệt vào những năm 1990 để ngăn ngừa sự tích tụ amoniac trong máu và axit tauroursodeoxycholic, được sử dụng ở một số quốc gia để điều trị sỏi mật). Nghiên cứu trong phòng thí nghiệm đã chỉ ra rằng hai loại thuốc này kết hợp với nhau có thể bảo vệ tế bào thần kinh khỏi cái chết và nhà sản xuất thuốc Amylyx Pharmaceuticals (Anh) hiện đang phát triển sự kết hợp này như một phương pháp điều trị cho cả bệnh ALS và bệnh Alzheimer.

Thử nghiệm hiện tại, bao gồm 137 bệnh nhân ALS tại 25 trung tâm y tế Hoa Kỳ. 89 bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên để dùng thuốc AMX0035 mỗi ngày trong 24 tuần. 48 bệnh nhân được dùng giả dược. Tất cả các bệnh nhân này đều được chăm sóc với các thuốc điều trị tiêu chuẩn. Kết quả cho thấy, những bệnh nhân dùng AMX0035, khả năng duy trì chức năng (trên thang đo chức năng thể chất như đi bộ, nói, mặc quần áo, viết và sử dụng đồ dùng) lâu hơn, có ý nghĩa thống kê so với nhóm dùng giả dược. TS Paganoni cho biết, thậm chí ngay cả sự khác biệt nhỏ cũng có thể có ý nghĩa trong cuộc sống hàng ngày cho bệnh nhân.

Thuốc có tác dụng phụ, chủ yếu là buồn nôn, tiêu chảy và đau bụng. Những vấn đề này đã khiến 19% bệnh nhân ngừng dùng thuốc.

TS Paganoni cho biết, ALS từ lâu đã khó đạt được tiến bộ trong điều trị, vì sự phức tạp của căn bệnh này và nó gây tổn thương các tế bào thần kinh thông qua nhiều cơ chế. Các dấu hiệu và sự phát triển bệnh cũng khác nhau tùy theo từng người. Hai loại thuốc trong AMX0035 nhắm vào hai cơ chế cơ bản, riêng biệt tiêu diệt tế bào thần kinh. Hy vọng thuốc sẽ bảo vệ các tế bào thần kinh tốt hơn so với các loại thuốc hiện tại.

Tất cả bệnh nhân được điều trị bằng AMX0035 và đang tiếp tục được theo dõi. Nhưng kết quả của nghiên cứu này là một bước tiến đầy hứa hẹn trong cuộc chiến chống lại căn bệnh nguy hiểm và gây tử vong này.