FDA vừa cho phép sử dụng thuốc procysbi (cysteamine bitartrate) để quản lý bệnh nhiễm độc thận do cystine (cystinosis nephropathic) ở trẻ em và người lớn.
Bệnh do cystine gây ra là một bệnh di truyền hiếm gặp, gây tử vong nếu không được điều trị trong thời thơ ấu. Sự tích tụ của cystine gây ra vấn đề về thận, có thể làm cho cơ thể mất quá nhiều đường, protein và muối qua nước tiểu, dẫn đến làm chậm sự phát triển của cơ thể, vóc dáng nhỏ, xương yếu đặc biệt là thận sẽ ngày càng yếu đi.
Hiện tại, FDA đã chấp thuận các loại thuốc dùng để điều trị bệnh này bao gồm cystagon (cysteamine bitartrate) phê duyệt vào năm 1994, cystaran (cysteamine) nhỏ mắt được phê duyệt năm 2012 để điều trị tích tụ tinh thể cystine giác mạc và procysbi. Viên nang procysbi được dùng cho bệnh nhân từ 6 tuổi trở lên có tác dụng kéo dài 12 giờ. Các tác dụng phụ thường gặp nhất ở những bệnh nhân được điều trị bằng procysbi bao gồm buồn nôn, hơi thở hôi, đau bụng, táo bón, khó tiêu hoặc nhức đầu, buồn ngủ và chóng mặt. Tác dụng phụ hiếm gặp nhưng nghiêm trọng khác bao gồm loét hoặc chảy máu dạ dày và ruột, thay đổi trạng thái tinh thần, co giật, phát ban da nghiêm trọng và phản ứng dị ứng.
P. Hà (Theo FDA, 4/2013)