Lần đầu có thuốc uống nhắm trúng đích
Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt icotrokinra – thuốc viên uống dùng một lần mỗi ngày để điều trị bệnh vảy nến thể mảng từ mức độ trung bình đến nặng. Đây là bước tiến đáng chú ý trong điều trị bệnh tự miễn mạn tính này.
Trước đó, các thuốc tác động vào interleukin-23 (IL-23) – một cytokine đóng vai trò trung tâm trong cơ chế bệnh sinh của vảy nến – chủ yếu tồn tại dưới dạng thuốc sinh học tiêm, như risankizumab, guselkumab hay tildrakizumab. Việc xuất hiện một thuốc uống nhắm trúng đích cùng cơ chế giúp mở rộng đáng kể lựa chọn điều trị cho người bệnh.
Các chuyên gia da liễu đánh giá, icotrokinra là liệu pháp đầu tiên cho phép can thiệp chính xác vào trục IL-23 bằng đường uống, thay vì phải tiêm định kỳ như trước đây.
Tổn thương da ở bệnh nhân vảy nến thể mảng.
Cơ chế tác động và đối tượng sử dụng
Vảy nến là bệnh tự miễn mạn tính, trong đó hệ miễn dịch hoạt động quá mức, gây tăng sinh tế bào da và phản ứng viêm kéo dài. IL-23 là một trong những yếu tố then chốt thúc đẩy quá trình viêm này. Icotrokinra hoạt động bằng cách gắn vào thụ thể IL-23, từ đó ức chế tín hiệu viêm liên quan. Khi con đường IL-23 bị chặn lại, phản ứng viêm giảm xuống, tốc độ tăng sinh tế bào da được kiểm soát, giúp cải thiện các tổn thương da đặc trưng như mảng đỏ, dày, bong vảy.
Cơ chế này tương tự các thuốc sinh học tiêm, nhưng điểm khác biệt là thuốc có dạng viên uống, thuận tiện hơn trong sử dụng lâu dài.
Dữ liệu từ 4 thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 với khoảng 2.500 bệnh nhân cho thấy hiệu quả rõ rệt của icotrokinra. Sau 16 tuần điều trị: Khoảng 70% bệnh nhân đạt tình trạng da sạch hoặc gần như sạch; khoảng 55% bệnh nhân giảm ít nhất 90% mức độ nặng của bệnh (theo thang điểm PASI 90). Đây là mức hiệu quả tương đương với nhiều thuốc sinh học tiêm hiện nay – vốn được xem là tiêu chuẩn cao trong điều trị vảy nến trung bình–nặng.
Các chuyên gia cũng lưu ý, thuốc không cho hiệu quả tức thì mà cần vài tuần để phát huy tác dụng, và hiệu quả được duy trì tốt khi sử dụng liên tục.
Theo dữ liệu từ nhà sản xuất, icotrokinra đã được nghiên cứu trên bệnh nhân từ 12 tuổi trở lên và được phê duyệt cho nhóm tuổi này. Điều này mở ra thêm lựa chọn điều trị cho thanh thiếu niên mắc vảy nến – nhóm đối tượng vốn còn hạn chế về các thuốc uống nhắm trúng đích. Tuy nhiên, việc chỉ định vẫn cần được bác sĩ chuyên khoa da liễu đánh giá kỹ, dựa trên mức độ bệnh, tiền sử điều trị và các yếu tố nguy cơ đi kèm.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, icotrokinra cho thấy hồ sơ an toàn. Tỷ lệ tác dụng phụ nghiêm trọng thấp (khoảng 1,1%) và không ghi nhận vấn đề mới trong thời gian theo dõi đến 52 tuần. Các tác dụng không mong muốn thường gặp gồm: Đau đầu, buồn nôn, ho, nhiễm nấm, mệt mỏi…
Do tác động lên hệ miễn dịch, thuốc có thể làm tăng nguy cơ nhiễm trùng. Vì vậy, người bệnh cần được theo dõi trong quá trình điều trị, đặc biệt nếu có bệnh nền hoặc đang sử dụng các thuốc ức chế miễn dịch khác.
Một điểm đáng chú ý là icotrokinra có thể yêu cầu ít xét nghiệm theo dõi hơn so với một số thuốc toàn thân khác, giúp giảm gánh nặng kiểm tra cận lâm sàng cho người bệnh.
Thuốc viên uống nhắm trúng đích giúp mở rộng đáng kể lựa chọn điều trị cho người bệnh vảy nến.
Lợi thế so với thuốc tiêm sinh học
Các thuốc sinh học nhắm IL-23 hiện nay thường được tiêm dưới da mỗi 8–12 tuần. Mặc dù tần suất không nhiều, nhưng việc tiêm vẫn là rào cản với một số bệnh nhân. Thuốc uống hàng ngày mang lại một số lợi thế:
- Dễ sử dụng, không cần tiêm.
- Phù hợp với người sợ kim tiêm.
- Thuận tiện trong quản lý điều trị dài hạn...
Tuy nhiên, việc dùng thuốc hàng ngày cũng đòi hỏi tuân thủ điều trị tốt. Trong khi đó, thuốc tiêm có ưu điểm là ít phải nhớ liều hơn.
Hiện nay, ngoài icotrokinra, một số thuốc uống khác điều trị vảy nến gồm apremilast và deucravacitinib. Tuy nhiên, các thuốc này không tác động trực tiếp vào trục IL-23 như icotrokinra. Sự xuất hiện của icotrokinra phản ánh xu hướng phát triển các thuốc nhắm trúng đích có hiệu quả cao và thuận tiện hơn cho người bệnh.
Trong thực hành lâm sàng, lựa chọn điều trị vảy nến cần cá thể hóa, dựa trên:
- Mức độ nặng của bệnh.
- Vị trí tổn thương.
- Bệnh lý đi kèm.
- Khả năng tuân thủ điều trị.
- Chi phí và khả năng tiếp cận...
Việc bổ sung thêm một thuốc uống nhắm IL-23 giúp bác sĩ có thêm công cụ để tối ưu hóa điều trị, đặc biệt ở những bệnh nhân không muốn hoặc không phù hợp với thuốc tiêm.
Lưu ý cho người bệnh
Người mắc vảy nến không nên tự ý sử dụng thuốc mới khi chưa có chỉ định của bác sĩ. Việc điều trị cần được theo dõi chặt chẽ để đánh giá hiệu quả và phát hiện sớm tác dụng phụ.
Ngoài điều trị bằng thuốc, người bệnh cần:
- Duy trì lối sống lành mạnh.
- Kiểm soát stress.
- Tránh các yếu tố kích phát (rượu bia, thuốc lá, nhiễm trùng…).
- Tuân thủ tái khám định kỳ...
Việc FDA phê duyệt icotrokinra – thuốc uống đầu tiên nhắm trúng đích IL-23 – đánh dấu bước tiến quan trọng trong điều trị vảy nến trung bình đến nặng. Thuốc mang lại hiệu quả cao, an toàn và thuận tiện, góp phần đa dạng hóa lựa chọn điều trị và cải thiện chất lượng sống cho người bệnh.
Xem thêm bài đang được quan tâm:
