Làn sóng quan tâm dành cho daraxonrasib đang tạo nên một "cơn sốt" tại các trung tâm ung thư trên khắp nước Mỹ.
Nguyên nhân xuất phát từ kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầy ấn tượng, khi hãng Revolution Medicines thông báo loại thuốc này cho thấy khả năng kéo dài gấp đôi thời gian sống cho bệnh nhân ung thư tụy di căn.
Sức hút của loại thuốc này càng được đẩy lên cao, sau khi cựu Thượng nghị sĩ Mỹ Ben Sasse từng tiết lộ trên chương trình 60 Minutes rằng ông đang điều trị ung thư tụy giai đoạn 4 bằng chính daraxonrasib.
Trụ sở Revolution Medicines tại Thành phố Redwood, bang California (Mỹ). Ảnh: Medical Dialogues
Chỉ 3 tuần sau thông báo từ Revolution Medicines, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) đã phê duyệt chương trình tiếp cận mở rộng vào ngày 1/5, cho phép cung cấp thuốc miễn phí cho những trường hợp ung thư tụy đã qua điều trị trước đó và bị di căn.
Đây được xem là một bước ngoặt quan trọng đối với một trong những căn bệnh nguy hiểm nhất hiện nay, bởi daraxonrasib nhắm trực tiếp vào các đột biến gen hiện diện trong khoảng 90% số ca bệnh.
Bác sĩ Daniel King từ Trung tâm Ung thư Zuckerberg cho hay, thông báo từ FDA ngay lập tức tạo ra một "làn sóng" yêu cầu điều trị từ phía bệnh nhân. Sự bùng nổ này khiến các trung tâm y tế phải gấp rút phối hợp nội bộ để mở các giao thức tiếp cận, dù việc thiết lập và quản lý chương trình đòi hỏi rất nhiều thời gian cũng như nguồn lực ngoài công việc thường nhật.
Bác sĩ Gulam Manji tại Trung tâm Y tế Đại học Columbia cơ sở Irving cũng chia sẻ rằng, suốt 10 năm sự nghiệp, ông mới chỉ xin sử dụng thuốc thí nghiệm cho duy nhất 1 trường hợp theo diện nhân đạo. Nhưng gần đây, ông đã nhận tới 7 cuộc gọi hỏi về daraxonrasib chỉ trong 1 ngày.
Ông Manji nhận định, dù đây chưa phải phương thuốc chữa khỏi hoàn toàn, nhưng việc cải thiện đáng kể thời gian sống đối với bệnh nhân ung thư tụy so với các liệu pháp hóa trị tốt nhất hiện nay là một đột phá lớn để y học tiếp tục xây dựng và phát triển.
Tuy nhiên, quy trình tiếp cận daraxonrasib không hề đơn giản như việc kê một đơn thuốc đã được phê duyệt thông thường, bất chấp nhu cầu mua lớn. Các bác sĩ phải nộp hồ sơ bệnh nhân riêng lẻ cho Revolution Medicines để xét duyệt.
Nếu được chấp thuận, hồ sơ sẽ tiếp tục được chuyển đến FDA và chịu sự giám sát chặt chẽ của ban quản lý bệnh viện trong suốt quá trình điều trị. Phía Revolution Medicines khẳng định đang nỗ lực hỗ trợ tối đa cho các bác sĩ với cam kết phản hồi trong vòng 2 ngày làm việc, đồng thời ưu tiên tính an toàn và tuân thủ quy định.
Ông Mark Goldsmith, Giám đốc điều hành Revolution Medicines cho biết, công ty đang chạy đua với thời gian để hoàn tất hồ sơ nộp cho FDA, với hy vọng sẽ tận dụng quy trình đánh giá ưu tiên mới để rút ngắn thời gian phê duyệt chính thức xuống còn 1 đến 2 tháng sau khi nộp hồ sơ hoàn chỉnh.
Trong bối cảnh khoảng 53.000 người Mỹ dự kiến sẽ tử vong vì ung thư tụy trong năm nay, thông tin về loại "thần dược" daraxonrasib nhanh chóng trở thành tâm điểm của sự hy vọng. Hiện tại, Revolution Medicines đã khởi động các nghiên cứu mới tại Mỹ, gồm các cơ sở uy tín như Viện Ung thư Dana-Farber, để đánh giá hiệu quả của thuốc như một liệu pháp đầu tay.
Các bác sĩ Mỹ đang đặt nhiều kỳ vọng vào việc FDA sẽ xem xét dữ liệu và phê duyệt sử dụng daraxonrasib nhanh chóng hơn thông thường. Điều này sẽ mang lại tia sáng cho cuộc chiến chống lại căn bệnh vốn bị xem là "bản án tử" này.
