Theo công bố trên tạp chí American Academy of Dermatology của TS. Beth A. Drolet, Đại học Y khoa Wisconsin, Milwaukee và cộng sự, “Thuốc nhỏ mắt timolol sử dụng ngoài chỉ định được cấp phép (off-label) đã nhanh chóng được đưa vào điều trị u mạch máu lành tính ở trẻ em do dữ liệu an toàn thuốc cho thấy việc sử dụng các thuốc chẹn beta tại chỗ an toàn hơn so với dùng đường uống”.
Nghiên cứu thực hiện trên trẻ có tuổi trung bình là 6,7 tháng, phần lớn được dùng 1 giọt timolol/ngày. Trong tổng số các mẫu máu thu về, 93% số mẫu có nồng độ timolol ở mức phát hiện được. Theo nhóm nghiên cứu, 80% số mẫu có nồng độ timolol trên 0,2ng/mL, nồng độ gây ra “tác dụng chẹn beta toàn thânđáng kể” trên người lớn. Yếu tố dự báo duy nhất về nồng độ thuốc trong huyết tương là độ dày của khối u mạch máu.
Các tác giả cho biết, tính đến thời điểm hiện tại, dữ liệu của nghiên cứu này cùng với các nghiên cứu trước đó chỉ ra các kết quả khá tương đồng trên lâm sàng; timolol dùng tại chỗ có thể điều trị các tình trạng u mạch máu kích thước nhỏ, mỏng. Không nên sử dụng cho bệnh nhân quá 2 giọt timolol 0,5%/ngày. Cần cân nhắc khi sử dụng các thuốc chẹn beta trong điều trị các khối u mạch máu dày, vì các nghiên cứu chỉ ra rằng timolol sử dụng tại chỗ đem lại hiệu quả không vượt trội hơn nguy cơ gặp tác dụng toàn thân. Nhóm nghiên cứu cũng cho rằng, trẻ em khi có tình trạng ức chế các đáp ứng cần thiết với stress (do ăn uống kém, bệnh lý) thường đặc biệt nhạy cảm với các tác dụng không mong muốn của các thuốc chẹn beta. Vì vậy, các bác sĩ nên cân nhắc việc ngừng thuốc chẹn beta dùng đường uống và cả tại chỗ khi trẻ đang có các tình trạng bệnh lý nặng, co thắt phế quản hoặc ăn uống kém.