Thuốc Emflaza (deflazacort) vừa được Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Mỹ (FDA) phê duyệt để điều trị cho bệnh nhân từ 5 tuổi trở lên bị bệnh teo cơ Duchenne (DMD), một bệnh rối loạn di truyền hiếm gặp gây ra sự suy giảm và yếu cơ. DMD là loại phổ biến nhất của bệnh teo cơ, được gây ra bởi sự thiếu hụt của dystrophin, một loại protein giúp giữ cho các tế bào cơ bắp còn nguyên vẹn. Các triệu chứng đầu tiên thường được biểu hiện từ 3 đến 5 tuổi và xấu đi theo thời gian. Bệnh chủ yếu ảnh hưởng đến trẻ em nam, hiếm khi ở trẻ gái. Mỗi năm có khoảng 3.600 trẻ sơ sinh nam trên toàn thế giới bị DMD.
Những người bị bệnh DMD dần dần mất khả năng thực hiện các hoạt động độc lập và phải ngồi xe lăn. Khi bệnh tiến triển sẽ ảnh hưởng tới tim, đường hô hấp và đe dọa tính mạng. Bệnh nhân thường không qua được độ tuổi 20 hoặc 30. Tuy nhiên, mức độ nặng và tuổi thọ ở từng trường hợp là khác nhau.
Emflaza là một corticosteroid có tác dụng giảm viêm và ức chế miễn dịch. Corticosteroid được sử dụng phổ biến để điều trị DMD trên toàn thế giới, nhưng deflazacort là thuốc đầu tiên được FDA phê duyệt để điều trị DMD tại Mỹ.
Các tác dụng phụ thường gặp nhất bao gồm hội chứng Cushing, tăng cân, thèm ăn, nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, rậm lông, béo phì... Tác dụng phụ khác ít gặp hơn bao gồm các vấn đề về nội tiết, làm tăng khả năng nhiễm trùng, tăng huyết áp, nguy cơ thủng đường tiêu hóa, phát ban da nghiêm trọng, thay đổi hành vi và tâm trạng, giảm mật độ xương, đục thủy tinh thể...