Bệnh ưa chảy máu A không do di truyền là một bệnh hiếm gặp, nhưng có khả năng gây nguy hiểm đến tính mạng. Đây là một loại rối loạn đông máu gây ra bởi sự phát triển của các kháng thể (các protein của hệ miễn dịch) chống lại chính FVIII (yếu tố đông máu số 8) của cơ thể, một protein quan trọng trong việc làm đông máu. Khi FVIII bị vô hiệu bởi các kháng thể tự nhiên này, máu không đông một cách bình thường được nữa, dẫn đến chảy máu nhiều một cách tự phát hoặc sau khi chấn thương hoặc mổ.
Khác với ưa chảy máu di truyền, ưa chảy máu A không do di truyền không phải là một chứng rối loạn gen và có thể xảy ra với cả nam và nữ. Sự phát triển ưa chảy máu A không do di truyền có liên hệ với một số bệnh lý hoặc tình trạng sức khỏe khác, ví dụ như thai kỳ, ung thư, hoặc khi sử dụng một số thuốc nhất định. Tuy nhiên, trong một nửa số ca mắc, không thể tìm được nguyên nhân gây bệnh. Không dễ để chẩn đoán bệnh và sự chảy máu trầm trọng có thể làm cho việc điều trị khó khăn.
Mới đây, Cơ quan Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) đã phê chuẩn obizur (Yếu tố Antihemophilic - tái tổ hợp, chuỗi gen của lợn) để chữa chảy máu ở người trưởng thành mắc bệnh ưa chảy máu A không do di truyền (thiếu yếu tố đông máu số 8 (FVIII)).
Obizur chứa một vật tương tự tái tổ hợp của FVIII lợn. FVIII lợn được sử dụng vì nó giống FVIII người đủ để có hiệu quả trong việc làm đông máu, mà lại ít bị ảnh hưởng bởi các kháng thể chống lại FVIII người có trong cơ thể người bệnh ưa chảy máu A không do di truyền.
Kim Thủy
(Theo FDA, 10/2014)