Thuốc mới có thể thay đổi hoàn toàn cách điều trị bệnh cơ tim phì đại
Tỷ lệ mắc bệnh cơ tim phì đại là 1/500 người, bệnh này khiến cơ tim dày lên và cứng lại, cản trở việc bơm máu của tim. Đa số người mắc bệnh đều có tình trạng cản trở đường ra thất trái tới động mạch chủ. Những bệnh nhân này còn có nguy cơ gặp những rối loạn nhịp tim nguy hiểm.
Những thuốc hiện tại chúng ta có thường không có nhiều tác dụng, không điều trị được cơ chế bệnh sinh, hoặc khó để người bệnh dung nạp.
Một nghiên cứu pha 3, EXPLORER-HCM, đã thử nghiệm một loại thuốc nhóm mới hoàn toàn- mavacamten- với khả năng nhắm vào những tế bào liên quan đến khả năng co bóp của cơ tim, ở những người bệnh bị bệnh cơ tim phì đại có cản trở đường ra thất trái và có triệu chứng. Nghiên cứu gồm 68 trung tâm tim mạch ở 13 nước khác nhau, nhận thấy rằng trong số 251 người bệnh, những người được dùng thuốc cho thấy sự cải thiện định lượng được về chức năng tim, khả năng gắng sức, mức độ NYHA (Phân loại suy tim theo Hiệp hội Tim mạch New York), triệu chứng và tình trạng sức khỏe chung, so với những người dùng giả dược.
Lợi ích của mavacamten so với giả dược là rõ ràng, không quan trọng lứa tuổi, giới tính, BMI, việc sử dụng thuốc chẹn beta giao cảm hay nền tảng sức khỏe của người bệnh.
Nghiên cứu phát triển thuốc trong điều trị các bệnh tim mạch.
Thuốc trị đái tháo đường giúp giảm biến chứng thận do suy tim
Điều này có vẻ đúng đối với thuốc điều trị đái tháo đường type 2 nhóm ức chế thụ thể SGLT2, nhóm thuốc này có thể giảm thiểu các biến cố trên thận và nhập viện do suy tim.
Các nghiên cứu nổi bật trong năm 2020 đã cho thấy lợi ích bảo tồn chức năng thận và giảm nhập viện do suy tim bất kể bệnh nhân có đái tháo đường type 2 hay không, gợi ý rằng nhóm thuốc này có thể thay đổi việc điều trị ở các bệnh nhân có vấn để về thận và suy tim dù bệnh nhân không có đái tháo đường type 2.
Thử nghiệm DAPA-CKD trên 4.304 bệnh nhân có bệnh thận mạn tính trong đó 1/3 số bệnh nhân không mắc đái tháo đường, đã kết thúc sớm với thời gian theo dõi trung bình 2,4 năm bởi có cải thiện rõ rệt giữa nhóm điều trị bằng thuốc ức chế SGLT2 dapagliflozin so với nhóm dùng giả dược. Trong nhóm điều trị bằng giả dược, có 14,5% bệnh nhân suy giảm chức năng thận liên tục, tiến triển bệnh thận giai đoạn cuối và tử vong do các nguyên nhân thận hoặc tim mạch so với nhóm được điều trị bằng dapagliflozin, tỉ lệ này chỉ là 9,2%. Kết quả của nghiên cứu DAPA-CKD đã được đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine.
Một bài báo thứ 2 cũng đăng trên tạp chí trên với kết quả tương tự đối với thuốc ức chế SGLT2 là empagliflozin ở bệnh nhân suy tim. Hơn 3.700 bệnh nhân sử dụng empagliflozin hoặc giả dược trên nền các bệnh nhân suy tim đang điều trị nền trong thời gian theo dõi trung bình 16 tháng. Có khoảng ¼ bệnh nhân ở nhóm giả dược phải nhập viện vì suy tim nặng lên hoặc tử vong vì bệnh lý tim mạch so với chỉ 1/5 bệnh nhân ở nhóm điều trị bằng empagliflozin.
Kết quả từ 2 thử nghiệm khác, được báo cáo tại Hội nghị Khoa học và đăng trên tạp chí New England Journal of Medicine, cũng cho thấy lợi ích của một thuốc khác nhóm ức chế SGLT2 là sotagliflozin. Thử nghiệm SCORED cho thấy, thuốc làm giảm nguy cơ nhập viện và tới khám do tình trạng suy tim nặng lên cũng như tỉ lệ tử vong do nhồi máu cơ tim hoặc tai biến mạch não ở bệnh nhân đái tháo đường type 2 có bệnh thận mạn tính. Nghiên cứu này với sự tham gia của hơn 10.000 bệnh nhân, kết quả cho thấy nhóm sử dụng sotagliflozin có nguy cơ tử vong do nguyên nhân tim mạch và nhập viện/cần chăm sóc khẩn cấp do suy tim thấp hơn 26% so với nhóm giả dược. Nghiên cứu thứ hai là SOLOIST-WHF gồm hơn 1.200 bệnh nhân đái tháo đường type 2 và suy tim nặng lên mới phải nhập viện cho thấy tỉ lệ biến cố gộp giảm 33%.
Hơn 1 năm qua, các nhà khoa học được chứng kiến rất nhiều các nghiên cứu về các thuốc chữa đái tháo đường nhưng lại có tác dụng cải thiện tiên lượng ở bệnh nhân suy tim, suy thận, đã rất lâu mới có thêm nhóm thuốc làm được điều này ở bệnh nhân suy tim, suy thận. Đã đến lúc có thay đổi khuyến cáo và các thuốc nhóm này không còn là thuốc điều trị đái tháo đường đơn thuần nữa.