Hãng dược phẩm Sumitomo Pharma có trụ sở tại Osaka (Nhật Bản) ngày 30/10 vừa thông báo về ca cấy ghép tế bào gốc đa năng cảm ứng iPS đầu tiên trên thế giới diễn ra tại Bệnh viện Đại học Kyoto trong cùng tháng.
Sự kiện này đánh dấu một mốc son lịch sử, sau khi liệu pháp đột phá nói trên được Chính phủ Nhật Bản phê duyệt có điều kiện vào tháng 3. Bệnh nhân đầu tiên trải qua quy trình y tế này là một phụ nữ ngoài 50 tuổi, đã phục hồi rất thuận lợi và hiện trở lại với công việc thường nhật.
Ca cấy ghép tế bào gốc đa năng cảm ứng iPS để điều trị bệnh Parkinson đầu tiên trên thế giới vừa diễn ra tại Nhật Bản. Hình minh họa: wildpixel/iStockphoto
Liệu pháp trên, mang tên Amchepry, do Sumitomo Pharma phối hợp cùng giáo sư Jun Takahashi thuộc Đại học Kyoto nghiên cứu và phát triển. Quy trình bắt đầu bằng việc lấy tế bào từ người hiến khỏe mạnh, đưa trở về trạng thái tế bào gốc đa năng trước khi biệt hóa thành các tế bào tiền thân của neuron sản xuất dopamine.
Những tế bào thần kinh này chính là thành phần bị suy giảm nghiêm trọng ở người mắc chứng Parkinson, gây ra tình trạng run tay chân, cứng cơ và cản trở vận động.
Dù y học hiện đại đã có nhiều loại thuốc kiểm soát triệu chứng, chúng chưa thể làm chậm hoặc dừng hẳn tiến trình phát triển của bệnh. Theo số liệu từ Quỹ nghiên cứu Parkinson, hiện có hơn 10 triệu người trên toàn cầu đang phải chống chọi với căn bệnh này mỗi ngày.
Liệu pháp mới được chỉ định đặc biệt cho những trường hợp chưa đáp ứng đủ với các phác đồ điều trị thông thường, nhằm cải thiện rõ rệt khả năng vận động của người bệnh.
Quyết định phê duyệt từ cơ quan quản lý y tế Nhật Bản dựa trên kết quả thử nghiệm các giai đoạn 1 và 2 bắt đầu từ năm 2018. Trong quá trình này, 7 bệnh nhân từ 50 đến 69 tuổi đã được cấy 5 triệu đến 10 triệu tế bào vào 2 bên não và được theo dõi sát sao trong 2 năm.
Suốt thời gian này, các bác sĩ không ghi nhận bất kỳ tác dụng phụ nghiêm trọng nào và đa số bệnh nhân được đánh giá đều có sự cải thiện chức năng vận động rõ rệt. Bộ Y tế, Lao động & Phúc lợi Nhật Bản đã cấp giấy phép có điều kiện và thời hạn 7 năm vào tháng 3 để tiếp tục thu thập thêm dữ liệu an toàn thông qua nghiên cứu hậu mãi.
Phía Sumitomo Pharma dự kiến sẽ tiến hành khoảng 35 ca cấy ghép tại 7 cơ sở y tế trong thời gian tới, đồng thời 1 thử nghiệm lâm sàng tương tự cũng đang được triển khai tại Mỹ. "Toàn công ty sẽ cố gắng hết sức để sớm hoàn tất thử nghiệm giai đoạn 4 và nhận được phê duyệt chính thức”, Ông Toru Kimura, Chủ tịch Sumitomo Pharma, khẳng định.
Giới chuyên môn cũng lưu ý danh xưng "lần đầu tiên trên thế giới" ở đây ám chỉ việc thương mại hóa và ứng dụng sản phẩm tế bào gốc iPS sau khi được cấp phép lưu hành. Nhóm nghiên cứu tại Kyoto từng thực hiện các ca cấy ghép tương tự trong khuôn khổ thử nghiệm từ nhiều năm trước.
Tuy nhiên, ca cấy ghép gần đây mới là bước tiến đưa thành tựu này vào đời sống y khoa thực tế.
Thành công này cũng hòa chung vào làn sóng phát triển mạnh mẽ của lĩnh vực y học tái tạo tại xứ sở hoa anh đào thời gian qua. Dù vậy, các chuyên gia vẫn nhấn mạnh đây chưa phải là phương thuốc đặc trị dứt điểm, và hiệu quả lâu dài sẽ cần thêm thời gian kiểm chứng qua các nghiên cứu tiếp theo.