1. Liệu pháp gen cho bệnh lý Hemoglobinopathies
Bệnh tán huyết bẩm sinh do Hemoglobin (Hemoglobinopathies) một nhóm bệnh lý di truyền liên quan đến các rối loạn cấu trúc và chức năng của Hemoglobin trong máu dẫn đến tình trạng tán huyết, thiếu máu. Hemoglobinopathies là rối loạn di truyền ảnh hưởng đến cấu trúc hoặc sản xuất phân tử hemoglobin - protein chịu trách nhiệm vận chuyển oxy trong máu. Phổ biến nhất bao gồm bệnh hồng cầu hình liềm và bệnh thalassemia, cả hai kết hợp ảnh hưởng đến trên 330.000 trẻ em trên toàn thế giới mỗi năm và hơn 100.000 bệnh nhân mắc bệnh hồng cầu hình liềm riêng tại Mỹ. Nghiên cứu mới nhất về bệnh huyết sắc tố đã mang lại một liệu pháp gen thử nghiệm, tạo ra các phân tử hemoglobin chức năng - giảm sự hiện diện của các tế bào máu hình liềm hoặc các tế bào hồng cầu kém hiệu quả trong bệnh thalassemia, đồng thời ngăn ngừa các biến chứng liên quan.
2. Thuốc mới cho bệnh đa xơ cứng tiến triển nguyên phát
Ở những người mắc bệnh đa xơ cứng (MS), hệ thống miễn dịch tấn công lớp vỏ myelin bảo vệ chất béo bao phủ các sợi thần kinh - gây ra các vấn đề truyền tín hiệu giữa não và phần còn lại của cơ thể, dẫn đến tổn thương vĩnh viễn hoặc suy thoái, tử vong. Khoảng 15% những người bị MS trải qua một đợt bệnh được gọi là tiến triển nguyên phát (PMS). Trung bình, cứ 10 ca MS thì có 1,5 người chuyển sang PMS. Các triệu chứng xấu hơn ngay từ đầu và không thể phục hồi. Một kháng thể đơn dòng trị liệu mới vừa được Cơ quan Quản lý Thực & Dược phẩm Mỹ (FDA) chấp thuận cho điều trị căn bệnh này vào năm 2021.
3. Thiết bị tạo nhịp tim kết nối với điện thoại thông minh
Các thiết bị cấy ghép như máy tạo nhịp tim và máy khử rung tim truyền xung điện đến các buồng cơ tim để co bóp và bơm máu đi nuôi cơ thể. Chúng được sử dụng để ngăn ngừa hoặc điều chỉnh chứng loạn nhịp, nhịp tim không đều, quá chậm hoặc quá nhanh. Giám sát từ xa các thiết bị này là một phần quan trọng của việc chăm sóc bệnh tim. Từ trước tới nay, việc theo dõi từ xa thiết bị này thông qua một bảng điều khiển bên giường bệnh để truyền dữ liệu về máy tạo nhịp tim hoặc máy khử rung tim cho bác sĩ.
Do số người mắc bệnh lên tới hàng triệu nên việc thiết bị thiếu trầm trọng, đặc biệt là thiếu hiểu biết cơ bản liên quan đến cách hoạt động của thiết bị và việc tuân thủ theo dõi từ xa nên kết quả trị bệnh còn hạn chế. Để khắc phục, các nhà nghiên cứu đã ứng dụng Bluetooth, khắc phục tình trạng mất kết nối giữa bệnh nhân, ảnh hưởng đến quá trình điều trị. Được sử dụng cùng với ứng dụng di động, các thiết bị được kết nối này cho phép bệnh nhân hiểu rõ hơn về dữ liệu sức khỏe từ máy tạo nhịp tim. Truyền dữ liệu tới cho bác sĩ để theo dõi, điều trị đạt kết quả cao hơn.
4. Thuốc kết hợp trị viêm gan C mang tính vạn năng
Viêm gan C được Cơ quan Kiểm soát & Phòng chống Dịch bệnh Mỹ (CDC) phân loại là “bệnh dịch thầm lặng”, nổi lên như một vấn “nóng” liên quan đến sức khỏe cộng đồng. Nhiễm vi rút viêm gan C có thể dẫn đến các vấn đề sức khỏe nghiêm trọng, và đe dọa tính mạng như suy gan, xơ gan và ung thư gan. Không có thuốc chủng ngừa vi-rút, bệnh nhân lại bị hạn chế dùng thuốc. Nhiều phương pháp điều trị để lại các tác dụng phụ bất lợi hoặc chỉ hiệu quả đối với một số kiểu gen nhất định. Một loại thuốc kết hợp liều cố định mới, được phê duyệt đã cải thiện đáng kể việc điều trị viêm gan C. Hiệu quả đạt hơn 90% đối với 6 kiểu gen của viêm gan C (từ 1-6).
5. Dùng chiến lược thông khí CPAP để tăng chức năng phổi cho trẻ sinh non
Thiếu cân và yếu ớt, trẻ sinh non cần được chăm sóc đặc biệt - bao gồm thông khí cho những trẻ mắc hội chứng suy hô hấp ở trẻ sơ sinh (IRDS). Đối với IRDS, trẻ sơ sinh cần được sử dụng chất hoạt động bề mặt khi thở máy, phương pháp có thể gây tổn thương phổi lâu dài ở trẻ và làm tăng nguy cơ mắc bệnh phổi mãn tính. Không giống như thở máy, b-CPAP là một chiến lược thông khí không xâm nhập - cung cấp áp lực đường thở dương liên tục cho trẻ sơ sinh duy trì thể tích phổi trong quá trình thở ra.
CPAP (Continuous positive airway pressure), thông khí áp lực dương liên tục là phương pháp thông khí không xâm nhập được sử dụng rộng rãi trong các đơn vị hồi sức cấp cứu, đặc biệt là trong hồi sức sơ sinh. Được chỉ định hỗ trợ hô hấp cho những trường hợp bị suy hô hấp nhưng vẫn còn nhịp thở, cụ thể, trẻ đẻ non có bệnh lý màng trong, có biểu hiện ngừng thở, loạn sản phế quản ở phổi; bệnh nhân cai máy thở; viêm phổi, chậm tiêu dịch phổi, tăng áp phổi, phù phổi, chảy máu phổi; mắc hội chứng hít phân su mức độ nhẹ đến trung bình và nhuyễn khí quản, mềm thanh quản.
6. Dụng cụ băng bó tử cung bằng chân không cho phụ nữ băng huyết sau sinh
Với đặc điểm chảy máu quá nhiều sau khi “vượt cạn”, băng huyết sau sinh là một biến chứng nghiêm trọng của quá trình sinh nở, ảnh hưởng đến từ 1- 5% phụ nữ sinh con. Các bà mẹ bị băng huyết sau sinh có thể phải truyền máu, dùng thuốc và đôi khi gặp tác dụng phụ nguy hiểm, thậm chí phải cắt bỏ tử cung khẩn cấp nên mất khả năng sinh sản. Các biện pháp can thiệp không phẫu thuật trực tiếp vào vị trí chảy máu được giới hạn trong các dụng cụ bóng làm giãn nở tử cung trong khi nén vị trí chảy máu. Tiến bộ mới nhất là chèn tử cung bằng chân không, sử dụng áp lực âm được tạo ra bên trong tử cung để làm xẹp khoang chảy máu khiến cơ đóng mạch. Thiết bị cảm ứng chân không đại diện cho một công cụ xâm lấn tối thiểu cho hỗ trợ các bác sĩ lâm sàng khi điều trị biến chứng; cung cấp một giải pháp công nghệ khả thi cho các nước đang phát triển có nguồn lực thấp.
7. Thuốc ức chế PARP đối với ung thư tuyến tiền liệt
Mặc dù đã có nhiều tiến bộ trong thập kỷ qua, căn bệnh ung thư tiền liệt tuyến vẫn là nguyên nhân gây tử vong do ung thư đứng hàng thứ hai ở nam giới tại Mỹ. PARP là chất ức chế dược lý để điều trị ung thư, đây là các protein khối gọi là PARP giúp sửa chữa DNA khối u bị hư hỏng ở những người có đột biến gen BRCA1 và BRCA2. Với thành công trong việc điều trị ung thư ở phụ nữ, chất ức chế PARP đã được chứng minh là có thể trì hoãn sự tiến triển của ung thư tuyến tiền liệt ở nam giới. PARA đã được FDA chấp thuận dùng để điều trị ung thư tuyến tiền liệt trong tháng 5/2020.