Cục Quản lý thuốc và thực phẩm Mỹ (FDA) vừa phê duyệt thuốc myalept (metreleptin tiêm) dùng như liệu pháp thay thế để điều trị các biến chứng của thiếu leptin (ngoài chế độ ăn uống), ở những bệnh nhân bẩm sinh hoặc mắc phải loạn dưỡng lipid (mỡ) tổng quát.
Bệnh nhân bị loạn dưỡng lipid tổng quát bẩm sinh được sinh ra với ít hoặc không có mô mỡ. Đối với dạng mắc phải mô mỡ bị mất dần theo thời gian. Leptin hormon lại được thực hiện bởi các mô mỡ, có vai trò điều chỉnh lượng thức ăn và kích thích tố khác, chẳng hạn như insulin. Vì vậy, bệnh nhân loạn dưỡng lipid tổng quát có mức độ leptin rất thấp.
Bệnh nhân có cả hai loại loạn dưỡng lipid tổng quát thường phát triển kháng insulin nặng ở độ tuổi trẻ và có thể dẫn đến bệnh đái tháo đường, gây khó khăn trong việc kiểm soát chất béo trong máu (tăng triglyceride máu) có thể dẫn đến viêm tụy. Myalept là liệu pháp đầu tiên được chỉ định để điều trị các biến chứng liên quan đến bẩm sinh hay loạn dưỡng lipid tổng quát và cung cấp một lựa chọn điều trị cần thiết cho bệnh nhân bị bệnh này.
Trong các thử nghiệm lâm sàng, các tác dụng phụ thường gặp nhất ở bệnh nhân được điều trị bằng myalept là đường trong máu thấp (hạ đường huyết), nhức đầu, giảm cân và đau bụng.
Kim Thủy (Theo FDA, 2/2014)