Bệnh cơ tim phì đại là tình trạng cơ tim dày lên có thể cản trở lưu lượng máu. Các nhà nghiên cứu cho biết, loại thuốc mới, mavacamtencó thể giúp cải thiện cấu trúc tim, giảm độ cứng của cơ tim và phục hồi chuyển động van hai lá bình thường (van hai lá ngăn cách hai buồng bên trái của tim).
Trưởng nhóm nghiên cứu, Tiến sĩ Sheila Hegde, chuyên gia y học tim mạch tại Bệnh viện Brigham and Women's ở Boston, cho biết: Việc sử dụng mavacamten như một liệu pháp cụ thể cho từng người bệnh sẽ là một bước tiến đáng kể trong liệu pháp điều trị cho những người mắc tình trạng này.
Hiện nay, việc điều trị bệnh cơ tim phì đại tắc nghẽn dựa vào việc làm giảm các triệu chứng. Trong thử nghiệm giai đoạn 3 này, mavacamten không chỉ làm giảm các triệu chứng mà còn giúp cải thiện các nguyên nhân cơ bản của tình trạng này.
Theo TS Hegde, mavacamten là chất ức chế myosin được thiết kế để nhắm mục tiêu các protein cơ tim làm tăng sức co bóp ở tim, một trong những dấu hiệu nhận biết của bệnh nhân mắc bệnh cơ tim phì đại có triệu chứng.
Khoảng 1/500 người bị bệnh cơ tim phì đại, nguyên nhân là do đột biến gen, khiến các sợi cơ tim phát triển bất thường làm thành tim dày lên, đặc biệt ở khoang bơm máu chính (tâm thất trái), khoang bên trong tâm thất trái bị thu nhỏ, tim không thể giãn ra giữa các nhịp đập khiến tâm thất bơm máu ra khỏi tim ít hơn. Cơ chế gây bệnh khiến người bệnh đau thắt ngực, khó thở, có thể dẫn đến đột tử.
Các phương pháp điều trị bệnh cơ tim phì đại tập trung vào việc giảm đau ngực và khó thở (đặc biệt là khi gắng sức), mệt mỏi, nhịp tim bất thường, chóng mặt, ngất xỉu và sưng ở mắt cá chân, bàn chân, cẳng chân, bụng và tĩnh mạch ở cổ...
Trong thử nghiệm khi so sánh với giả dược, sau 30 tuần những người dùng thuốc đã cải thiện đáng kể lưu lượng máu qua tim, khả năng tập thể dục và các triệu chứng. Nhưng vì mavacamten mới chỉ được nghiên cứu trên bệnh nhân trong giai đoạn 3 trong 30 tuần, nên cần có những nghiên cứu mở rộng hơn để giúp cung cấp thêm chi tiết về tác động lâu dài đối với cấu trúc và chức năng tim. TS Hegde cho biết.
