Cách làm này nhằm loại bỏ đột biến di truyền gây ra bệnh tim có trong tinh trùng của người hiến (tinh trùng chứa một bản duy nhất của gene MYBPC3 - nguyên nhân làm tăng nguy cơ tử vong đột ngột và suy tim do bệnh cơ tim phì đại).
Nhóm nghiên cứu đã tiến hành biến đổi thành công các gene của phôi bằng cách sử dụng CRISPR, một công cụ chỉnh sửa gene giúp cắt và sửa đổi đột biến di truyền gây ra khiếm khuyết tim.
Thí nghiệm đã được tiến hành trên hàng chục phôi đơn bào và giúp loại bỏ bệnh tim trước khi bệnh có thể phát triển. Đây là lần đầu tiên các nhà khoa học Hoa Kỳ sử dụng cách tiếp cận này để chỉnh sửa gene của phôi. Trước đó, năm 2015, một nhóm các nhà khoa học Trung Quốc đã từng sử dụng CRISPR để chỉnh sửa một số phôi người có khiếm khuyết nghiêm trọng, tuy nhiên kỹ thuật của Trung Quốc đã dẫn đến sự thay đổi di truyền ở một số tế bào trong phôi, đôi khi đã làm lệch vị trí trong DNA.
Các kết quả mới là một tiến bộ lớn so với những nỗ lực trước đó. Trong thí nghiệm mới, các nhà khoa học Mỹ đã loại trừ hiệu quả ngoài mục tiêu của CRISPR/cas9 và giúp xóa bỏ bệnh tim ở hàng chục phôi được tạo ra để thụ tinh trong ống nghiệm (IVF), những phôi sử dụng tinh trùng của những người đàn ông có khiếm khuyết di truyền nghiêm trọng.