Ông Matthew Wood, 48 tuổi là bệnh nhân đầu tiên trong số 90 bệnh nhân được tiêm thuốc voretigene neparvovec ở Anh. Liệu pháp này dành cho các bệnh nhân mắc loạn đường võng mạc do thừa hưởng phiên bản lỗi gene RPE65 từ cả bố lẫn mẹ.
Gene này đóng vai trò cung cấp sắc tố mà các tế bào nhạy cảm với ánh sáng cần để hấp thu ánh sáng. Ban đầu nó chỉ ảnh hưởng đến tầm nhìn vào ban đêm nhưng cuối cùng, khi các tế bào chết đi, nó có thể dẫn tới mù hoàn toàn.
Khi tiêm thuốc vào đồng tử của mắt, nó sẽ tạo ra các bản sao RPE65, có trong một loại virus vô hại để thâm nhập vào các tế bào võng mạc. Một khi đã vào trong nhân tế bào, gene sẽ cung cấp các chỉ dẫn để tạo ra các protein RPE65, cần cho một thị lực khỏe mạnh.
Ông Matthew Wood bị mất thị lực từ nhỏ, và hiện tại đã mù. Ông chỉ có tầm nhìn ngoại biên, có thể phát hiện ra vật thể lớn và ánh sáng sáng chói.
