Một nhóm các nhà khoa học Viện Liệu pháp gen San Raffaele Telethon, Milan (Ý) đã phát triển một liệu pháp gen mới để chữa hội chứng Wiskott – Aldrich, một loại hội chứng suy giảm miễn dịch di truyền gây tử vong.
Chứng rối loạn làm suy giảm hệ miễn dịch của cơ thể này được mã hóa bởi protein WASP. Phương pháp trị bệnh thông dụng nhất là sử dụng tủy xương hoặc cấy tế bào gốc từ một người cho phù hợp, thường là từ chị em ruột hoặc họ hàng.
Trường hợp bệnh nhân không có người cho phù hợp, nhóm các nhà khoa học lấy tế bào máu gốc của chính bệnh nhân và sử dụng vector lentivirus kết hợp với gen WASP bình thường để sửa chữa các khiếm khuyết trong máu ở phòng thí nghiệm. Sau một đợt điều trị đặc biệt để loại bỏ hệ thống miễn dịch khiếm khuyết, các bệnh nhân nhận lại các tế bào máu đã được biến đổi để chứa gen WASP bình thường của họ. Sau khoảng 20 - 30 tháng, các tế bào máu mới được mang gen WASP bình thường.
Phương Hà (Theo Science Daily, 7/2013)