Mối nguy khi mắc bệnh hồng cầu hình liềm
Bệnh hồng cầu hình liềm là một dạng thiếu máu di truyền do không đủ các tế bào hồng cầu khỏe mạnh để mang đầy đủ oxy trong cơ thể. Bệnh hồng cầu hình liềm ảnh hưởng đến hình dạng của các tế bào hồng cầu.
Thông thường, các tế bào này có hình tròn và đủ linh hoạt để di chuyển dễ dàng qua các mạch máu. Tuy nhiên, ở bệnh nhân hồng cầu hình liềm, các tế bào hồng cầu có hình lưỡi liềm, cứng, dính, gây ra các cơn đau. Những tế bào hình liềm này có thể mắc kẹt trong các mạch máu nhỏ khiến cho lưu lượng máu chứa oxy và dinh dưỡng bị bị chặn lại trước khi đến các bộ phận khác nhau của cơ thể.
Các chuyên gia giải thích, nguyên nhân là do đột biến ở gen cấu thành hemoglobin, là một phần của tế bào hồng cầu mang oxy đến các mô khắp cơ thể. Nếu không được điều trị, người bệnh có nguy cơ bị đột quỵ, tăng áp lực động mạch phổi, mù mắt, sỏi mật, tổn thương các cơ quan gan, thận…
Tuy nhiên, hiện nay chưa có cách chữa trị triệt để mà chỉ điều trị giảm đau, ngăn ngừa biến chứng.
Ở bệnh nhân hồng cầu hình liềm, các tế bào hồng có hình lưỡi liềm.
Hy vọng liệu pháp trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm
Mới đây, một liệu pháp gen có tên là LentiGlobin đã được các khoa học tại Đại học Alabama (Birmingham, Hoa Kỳ) chứng minh có hiệu quả đáng kể ở bệnh nhân hồng cầu liềm.
Trong nghiên cứu, các nhà khoa học đã tiến hành lấy tế bào gốc từ tủy xương của người bệnh. Sau đó, chèn vào một bản sao lành mạnh của gen hemoglobin bị lỗi. Cuối cùng, các tế bào gốc đã được sửa chữa trong phòng thí nghiệm sẽ được cấy vào cơ thể người bệnh và bắt đầu tạo ra hemoglobin khỏe mạnh. Điều này giống như thực hiện cấy ghép tủy xương cho chính mình.
Các nhà nghiên cứu cho hay, sau 3 năm điều trị, tất cả các tế bào hồng cầu của bệnh nhân sử dụng LentiGlobin đều chứa hemoglobin khỏe mạnh. Ngoài ra, tất cả những người sử dụng LentiGlobin không phải trải qua những cơn đau dữ dội khiến họ phải nhập viện cấp cứu như trước.
Đây là liệu pháp gen được áp dụng lâu nhất hiện nay đối với bệnh hồng cầu hình liềm. Hiện tại, các nhà nghiên cứu tiếp tục theo dõi các bệnh nhân để đi đến những kết luận cuối cùng về một phương pháp chữa bệnh hiệu quả, giảm tổn thương cho thận, phổi, tim và não…
Tuy nhiên, cần nghiên cứu thêm để tìm hiểu xem những rủi ro mà liệu pháp gen có thể gây ra. Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng, LentiGlobin sẽ được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ chấp thuận trong vòng vài năm tới như một liệu pháp hữu hiệu trong điều trị bệnh hồng cầu hình liềm.
Xem thêm video đang được quan tâm:
Thích ứng an toàn, linh hoạt, kiểm soát hiệu quả dịch COVID-19
