Đây là phương pháp điều trị ngứa (từ vừa đến nặng) đầu tiên ở bệnh nhân từ ba tháng tuổi trở lên bị ứ mật trong gan tiến triển có tính chất gia đình (PFIC), một bệnh gan hiếm gặp thường dẫn đến suy gan.
PFIC là một bệnh gan hiếm gặp
Ứ mật trong gan gia đình tiến triển (PFIC) là một rối loạn hiếm gặp gây ra bệnh gan tiến triển, đe dọa tính mạng. Bệnh nhân bị suy giảm lưu lượng mật, hay còn gọi là ứ mật do đột biến gen. Kết quả là mật tích tụ trong các tế bào gan gây ra bệnh và các triệu chứng về gan.
Biểu hiện nổi bật của bệnh là ngứa, hoặc ngứa dữ dội, thường khiến chất lượng cuộc sống bị giảm sút nghiêm trọng. Các triệu chứng khác bao gồm vàng da, tăng cân kém và chậm lớn. Trong nhiều trường hợp, PFIC dẫn đến xơ gan và suy gan trong vòng 10 năm đầu đời, và gần như tất cả những người bị PFIC đều cần điều trị trước tuổi 30. Cho đến nay, chưa có loại thuốc nào được chấp thuận cho PFIC. Chỉ có các lựa chọn phẫu thuật bao gồm phẫu thuật dẫn lưu đường mật (BDS) và ghép gan.
Thêm cơ hội điều trị cho người mắc bệnh gan hiếm gặp
Với sực chấp thuận của bylvay sẽ cung cấp cho bác sĩ và bệnh nhân có thêm một phương pháp trị liệu không phẫu thuật và sẽ thay đổi cách điều trị PFIC.
Bylvay là một chất ức chế có thể đảo ngược chất vận chuyển axit mật hồi tràng (IBAT) và làm giảm tái hấp thu axit mật từ ruột non. Mặc dù cơ chế hoàn chỉnh mà Bylvay cải thiện ngứa ở bệnh nhân PFIC vẫn chưa được biết, nhưng nó có thể liên quan đến việc làm chậm hoặc ngừng hấp thu axit mật bằng cách ngăn chặn IBAT.
Các tác dụng ngoại ý của thuốc bao gồm tăng men gan và bilirubin (vì vậy theo dõi xét nghiệm gan nên thực hiện định kỳ trong quá trình điều trị), làm ảnh hưởng đến sự hấp thu các vitamin tan trong chất béo như A, D, E và (cần được theo dõi về tình trạng thiếu vitamin tan trong chất béo trong khi dùng bylvay), tiêu chảy (cần ngừng điều trị)… Ngoài ra, đau bụng và nôn mửa là những tác dụng phụ thường gặp khi dùng thuốc này.