Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) vừa phê duyệt thuốc tiêm cablivi (caplacizumab), liệu pháp đầu tiên được chỉ định kết hợp với thay thế huyết tương và điều trị ức chế miễn dịch, cho bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối. Đây là một rối loạn máu hiếm gặp nhưng nguy hiểm và đe dọa tính mạng.
Bệnh nhân bị ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối sẽ phát triển cục máu đông lan rộng trong các mạch máu nhỏ trên khắp cơ thể. Những cục máu đông này có thể cắt đứt oxy và máu cung cấp cho các cơ quan chính và gây ra đột quỵ và đau tim có thể dẫn đến tổn thương não hoặc tử vong. Bệnh nhân có thể phát triển ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối do các tình trạng như ung thư, HIV, mang thai, lupus hoặc nhiễm trùng, hoặc sau khi phẫu thuật, ghép tủy xương hoặc hóa trị.
Để điều trị bệnh này người ta dùng phương pháp thay thế huyết tương và dùng thuốc ức chế miễn dịch. Tuy nhiên sau một thời gian ngắn bệnh lại tái phát.
Cablivi là phương pháp điều trị đầu tiên nhằm ức chế sự hình thành cục máu đông. Nó cung cấp một lựa chọn điều trị mới cho những bệnh nhân có thể làm giảm tái phát bệnh.
Hiệu quả của cablivi đã được nghiên cứu trong một thử nghiệm lâm sàng trên 145 bệnh nhân được chọn ngẫu nhiên để dùng cablivi hoặc giả dược. Bệnh nhân ở cả hai nhóm đều nhận được tiêu chuẩn chăm sóc trao đổi huyết tương và điều trị ức chế miễn dịch. Kết quả của thử nghiệm đã chứng minh rằng số lượng tiểu cầu được cải thiện nhanh hơn ở những bệnh nhân được điều trị bằng cablivi, so với giả dược. Điều trị bằng cablivi cũng dẫn đến tổng số bệnh nhân tử vong liên quan đến ban xuất huyết giảm tiểu cầu huyết khối thấp hơn và giảm tái phát.
Tác dụng phụ thường gặp của cablivi được báo cáo bởi các bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng là chảy máu mũi hoặc nướu và đau đầu. Thông tin kê đơn cho cablivi bao gồm cảnh báo để tư vấn cho các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe và bệnh nhân về nguy cơ chảy máu nghiêm trọng. Các nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe nên theo dõi chặt chẽ bệnh nhân chảy máu khi dùng cablivi cho bệnh nhân hiện đang dùng thuốc chống đông máu.
