Lần đầu tạo ra chuột có mô não người để nghiên cứu các bệnh thần kinh

Trải qua nhiều năm nỗ lực, các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Stanford (Mỹ) vừa công bố một bước tiến quan trọng trên tạp chí Nature, khi cấy ghép thành công mô não người vào chuột thí nghiệm. 

Thành tựu này mang lại hy vọng lớn cho ngành tâm thần học và thần kinh học, mở ra con đường nghiên cứu các bệnh như động kinh, tự kỷ, tâm thần phân liệt, bại não hay sa sút trí tuệ.

Nghiên cứu bộ não con người vốn là thử thách vô cùng lớn đối với y học bởi tính chất phức tạp và khả năng tiếp cận thực tế bị giới hạn. Dù phương pháp nuôi cấy mô não nhân tạo trong đĩa thí nghiệm từng mang lại một số kết quả, chúng vẫn tồn tại nhược điểm là thiếu mạch máu nuôi dưỡng, không nhận được tín hiệu cảm giác và không thể phát triển kích thước tối đa. 

Bên cạnh đó, việc cấy mô tế bào của người vào động vật trưởng thành trước đây cũng gặp rào cản do tế bào của động vật phát triển quá nhanh, chèn ép và làm giới hạn sự tăng trưởng của tế bào người.

Để khắc phục thách thức này, nhóm nghiên cứu do Giáo sư Sergiu Pașca dẫn đầu đã can thiệp di truyền để tạo ra những con chuột bị thiếu hụt phần lớn vỏ phát triển não ngay từ khi sinh ra. Khoảng trống do việc thiếu hụt hàng triệu tế bào não  đã mở đường cho việc cấy ghép các khối mô não nhỏ phát triển từ tế bào da người. 

Nhờ đó, các tế bào thần kinh người không những không bị chèn ép mà còn nhân lên mạnh mẽ, phát triển chiếm tới một nửa thể tích não chuột và tự kết nối vào hệ thống mạch máu cũng như tủy sống của vật chủ.

Đáng chú ý, các kết quả phân tích cho thấy tế bào não người trong cơ thể chuột không chỉ tạo ra cấu trúc liên kết điện sinh lý, mà còn xuất hiện loại tế bào thần kinh von Economo quý hiếm. 

Đây là loại tế bào vốn chỉ tồn tại ở các loài động vật có vú lớn có tính xã hội cao như cá voi, voi và con người, đồng thời cũng là nhóm tế bào đầu tiên bị suy giảm trong bệnh sa sút trí tuệ thùy trán thái dương. 

Việc tái tạo thành công loại tế bào này ở chuột cho phép các nhà khoa học lần đầu tiên quan sát chi tiết cơ chế tổn thương tế bào trong môi trường sống thực tế.

Trong thử nghiệm thực tế, các nhà nghiên cứu đã cho loài chuột lai này tiếp xúc với môi trường thiếu oxy trong 5 giờ để mô phỏng tình trạng ngạt ở trẻ sơ sinh. 

Kết quả chỉ ra rằng, tế bào thần kinh người trong não chuột chịu tổn thương nghiêm trọng dẫn đến tình trạng suy giảm khả năng vận động, trong khi chuột thí nghiệm thông thường lại hoàn toàn không bị ảnh hưởng bởi mức thiếu oxy tương tự. 

Phát hiện này cung cấp mô hình thực nghiệm lý tưởng để tìm hiểu căn nguyên của bệnh bại não, cũng như thử nghiệm các loại thuốc điều trị mới.

Dù mang trong mình lượng lớn tế bào não người, những con chuột thí nghiệm này vẫn giữ nguyên bản năng và hành vi của loài chuột. Các quan sát hành vi khắt khe cho thấy chúng di chuyển, tương tác và thực hiện các nhiệm vụ nhận thức tương tự đồng loại, trừ một vài điểm khác biệt nhỏ ở dáng đi hay trí nhớ ngắn hạn do việc thiếu hụt vỏ não ban đầu.

Sự ra đời của mô hình động vật lai giữa người và chuột cũng đặt ra nhiều câu hỏi về khía cạnh đạo đức sinh học. Tuy nhiên, nhóm nghiên cứu khẳng định toàn bộ quá trình đã được giám sát chặt chẽ bởi các hội đồng đạo đức độc lập, đồng thời dừng thử nghiệm trước khi tế bào thần kinh đạt đến giai đoạn hình thành nhận thức. 

Dù còn những rào cản kỹ thuật nhất định, công trình này vẫn được đánh giá là cột mốc quan trọng, mở ra kỷ nguyên mới cho ngành thần kinh học trong nỗ lực tìm kiếm liệu pháp điều trị cho hàng trăm triệu bệnh nhân trên toàn thế giới.