Nhiều nguồn tin hôm 16/10 cho biết, "ông lớn" ngành dược Thụy Sĩ Novartis chính thức thông báo khép lại thử nghiệm giai đoạn 2 đối với thuốc Fabhalta, hay còn được gọi là hoạt chất iptacopan, đối với người mắc chứng viêm thận lupus.
Thông tin này được ghi nhận trên cơ sở dữ liệu thử nghiệm lâm sàng liên bang Mỹ và nhanh chóng thu hút sự quan tâm lớn từ giới y khoa quốc tế.
Tuy nhiên, cả cơ quan chức năng lẫn nhà sản xuất đều chưa đưa ra bất kỳ giải thích chi tiết nào về yếu tố an toàn hay hiệu quả của dược phẩm này.
Thuốc Fabhalta bất ngờ bị chấm dứt thử nghiệm trên người bị viêm thận lupus. Hình minh họa: Bar-Ilan University
Viêm thận lupus vốn là một biến chứng nặng xuất phát từ căn bệnh tự miễn lupus ban đỏ, khiến cơ quan lọc máu bị tổn thương nghiêm trọng. Trong khi đó, Fabhalta đóng vai trò là dòng thuốc uống ức chế yếu tố B nhằm kiểm soát con đường bổ thể thay thế trong hệ miễn dịch, thường hoạt động quá mức tại nhiều bệnh nhân thận.
Theo trang tin FirstWord Pharma, nghiên cứu ban đầu bao gồm một nhóm 81 bệnh nhân được phân ngẫu nhiên đối chiếu với giả dược, nhằm đánh giá tỷ lệ đáp ứng thận hoàn toàn ở tuần thứ 24 mà không xuất hiện đợt bùng phát nào. Hiểu đơn giản, đó là khi chức năng lọc của thận được duy trì hoặc phục hồi và lượng protein thất thoát qua nước tiểu giảm xuống mức rất thấp.
Đại diện Novartis khẳng định, quyết định dừng thử nghiệm không bắt nguồn từ bất kỳ kết quả giữa kỳ tiêu cực nào về độ an toàn hay hiệu quả. Dù vậy, các dữ liệu cụ thể chưa được công bố đầy đủ khiến giới chuyên môn còn hoài nghi.
Trước đó, Fabhalta từng ghi dấu ấn lớn trong lĩnh vực thận học khi được phê duyệt cho nhiều bệnh lý hiếm khác, và mang lại doanh thu khổng lồ cho hãng trong năm vừa qua. Các hướng phát triển khác của hoạt chất này vẫn tiếp tục được duy trì theo đúng kế hoạch ban đầu.
Động thái mới nhất trên diễn ra trong bối cảnh Novartis liên tục đối mặt với chuỗi trắc trở trên mặt trận nghiên cứu y sinh. Chỉ trong một thời gian ngắn, hàng loạt thử nghiệm từ liệu pháp tế bào cho đến các loại thuốc điều trị bệnh hiểm nghèo khác của hãng lần lượt rơi vào cảnh đình chỉ hoặc không đạt được tiêu chí đặt ra.
Đối với cộng đồng người bệnh viêm thận lupus, điều được mong chờ nhất hiện tại vẫn là dữ liệu toàn diện từ giai đoạn 1 của thử nghiệm.
Việc một hướng đi tiềm năng bị dừng lại giữa chừng cũng phần nào khiến cánh cửa tìm kiếm phương pháp điều trị mới trở nên hẹp hơn rất nhiều.