Hiện nay chưa có thuốc đặc trị Alzheimer, một số loại thuốc chỉ có thể làm chậm suy giảm trí nhớ... Vì vậy, công cuộc tìm kiếm thuốc mới đặc hiệu trong chiến lược điều trị Alzheimer vẫn là mối quan tâm hàng đầu của các nhà khoa học trong dài hạn.
Thuốc đầu tiên có thể mang lại hiệu quả kép
Vào tháng 7 năm 2018, các nhà khoa học đã công bố một cột mốc đầy hứa hẹn trong lĩnh vực điều trị Alzheimer: Lần đầu tiên trong một thử nghiệm lâm sàng lớn, một loại thuốc đã có thể làm giảm cả các tổn thương trong não của bệnh nhân và làm chậm sự tiến triển tình trạng mất trí nhớ.
Kết quả nghiên cứu được trình bày tại Hội nghị quốc tế về bệnh Alzheimer (AAIC 2018) ở Chicago, Hoa Kỳ đem đến nhiều kỳ vọng. Mặc dù sẽ cần thêm các thử nghiệm lớn hơn để khẳng định hiệu quả loại thuốc mới này, nhưng với những gì được ghi nhận, đây có thể là loại thuốc đầu tiên đem lại hiệu quả kép: Tác động lên sự thay đổi ở não và cải thiện các triệu chứng của bệnh Alzheimer.
Tiến sĩ Reisa Sperling, Giám đốc Trung tâm nghiên cứu và Điều trị bệnh Alzheimer tại Bệnh viện Brigham and Women ở Boston, Massachusetts, Hoa Kỳ cho biết: “Nghiên cứu không chỉ đem lại những kết quả ấn tượng về dữ liệu mà còn như một bằng chứng về khái niệm mới trong điều trị Alzheimer”.
Thử nghiệm được tiến hành trên 856 bệnh nhân đến từ Mỹ, châu Âu và Nhật Bản, với các triệu chứng sớm của suy giảm nhận thức. Các bệnh nhân tham gia nghiên cứu được chẩn đoán suy giảm nhận thức nhẹ hoặc Alzheimer nhẹ, và tất cả đều có sự tích lũy đáng kể protein amyloid, kết hợp thành mảng bám ở những người bị bệnh. Thuốc được dùng trong thử nghiệm là BAN2401, được phát triển bởi Công ty dược phẩm Eisai, một công ty có trụ sở tại Tokyo, Nhật Bản kết hợp với Biogen, một công ty dược phẩm có trụ sở tại Cambridge, Massachusetts, Hoa Kỳ.
Công cuộc tìm kiếm thuốc mới trị Alzheimer vẫn là mối quan tâm của các nhà khoa học.
Nhiều loại thuốc khác cũng đã chứng minh giảm mức độ amyloid nhưng không chứng minh giảm suy giảm trí nhớ hoặc khó khăn trong nhận thức khác. Trong thử nghiệm mới được trình bày này, BAN2401 được dùng dạng tiêm 2 tuần 1 lần, liều cao nhất là 10mg trên 1kg trọng lượng của bệnh nhân. Và hiệu quả đạt được trên cả hai tiêu chí: giảm mức amyloid và làm chậm suy giảm nhận thức khi so sánh với những bệnh nhân dùng giả dược.
Thuốc hứa hẹn ít tác dụng phụ
Một khía cạnh khiến các nhà khoa học rất quan tâm là nhiều phương pháp điều trị bệnh Alzheimer tiềm năng đều tiềm ẩn những tác dụng phụ nghiêm trọng. Chẳng hạn chúng có thể gây phù nặng hoặc chảy máu não. Tuy nhiên, báo cáo trong thử nghiệm thuốc BAN2401 mới này ghi nhận ít hơn 10% bệnh nhân dùng thuốc có tác dụng phụ như vậy. Đây là một con số được nhận định là trong khoảng chấp nhận được. Ở liều cao, các tác dụng phụ nghiêm trọng được báo cáo với tỷ lệ nhiều hơn, khoảng 15%.
Cách thức hoạt động của thuốc
Ở não của người khỏe mạnh, beta amyloid bị cắt đôi bởi một enzyme gọi là alpha secretase. Hai mảnh cắt được đào thải khỏi não. Trong bệnh Alzheimer, hai loại enzyme khác - beta secretase và gamma secretase - cắt protein ở những điểm không bình thường, để lại những mảnh cắt mà cơ thể không nhận ra hoặc không biết cách loại bỏ. Đây là những mảnh độc hại bắt đầu tích lũy trong não để tạo thành mảng bám. BAN2401 là một kháng thể đơn dòng và nó đặc biệt tốt trong việc loại bỏ các mảnh amyloid beta độc, gọi là protofibrils. Cơ chế hoạt động của thuốc được giải thích bằng sự tấn công các chuỗi amyloid dạng sợi hình thành trước khi chúng bắt đầu kết dính với nhau thành các mảng. Beta amyloid, một protein là thành phần chính của các mảng dính tích tụ trong não của bệnh nhân Alzheimer.
Kết quả của thử nghiệm bổ sung thêm bằng chứng cho ý tưởng: Bệnh Alzheimer có nhiều khả năng điều trị thành công nếu được tiến hành sớm trong quá trình tiến triển của bệnh. Bởi vì não bắt đầu xấu đi nhiều năm hoặc thậm chí nhiều thập kỷ trước khi chứng mất trí toàn diện xảy ra. Một số loại thuốc khác đã thất bại vì một vài trong số này đã thử nghiệm trên những bệnh nhân mắc bệnh Alzheimer thời gian dài.Một số còn lại tác động lên amyloid tại các thời điểm sau trong tiến trình của bệnh.
Dù ngay cả khi các kết quả nghiên cứu tiếp sau là tích cực, vẫn cần nhiều năm để thương mại thuốc rộng rãi và có sẵn để tới được tay bệnh nhân. Tiến sĩ Lynn Kramer và Ivan Cheung, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Eisai cho biết, mới đây các công ty đã đệ trình một yêu cầu Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ nhằm tìm hiểu những bước cần thiết để thuốc mới được chấp thuận. Sẽ là hơi sớm để công bố điều gì tại thời điểm này, nhưng mục tiêu của chúng tôi là mang BAN2401 đến với bệnh nhân và gia đình càng sớm càng tốt.
