Hoàn thiện quy định pháp lý danh mục thuốc hiếm hỗ trợ phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm

Ngày 11/11, tại Bộ Y tế, Thứ trưởng Đỗ Xuân Tuyên chủ trì cuộc họp Tổ soạn thảo, Nhóm biên tập rà soát, đôn đốc tiến độ hoàn thiện dự thảo Thông tư thay thế Thông tư số 26/2019/TT-BYT ngày 30/8/2019 của Bộ trưởng Bộ Y tế quy định về Danh mục thuốc hiếm.

Dự thảo Thông tư đề xuất 10 Điều: Điều 1- Phạm vi điều chỉnh; Điều 2- Danh mục thuốc hiếm; Điều 3- Mục đích ban hành Danh mục thuốc hiếm; Điều 4- Nguyên tắc xây dựng, cập nhật Danh mục thuốc hiếm; Điều 5- Tiêu chí lựa chọn thuốc vào Danh mục thuốc hiếm; Điều 6- Hội đồng chuyên môn và thuốc hiếm; Điều 7- Hiệu lực thi hành; Điều 8 -Điều khoản chuyển tiếp; Điều 9- Điều khoản tham chiếu; Điều 10- Trách nhiệm thi hành.

Dự thảo được sửa đổi, bổ sung, thay thế với những mục đích: Cập nhật danh mục thuốc hiếm, bao gồm danh mục thuốc điều trị bệnh hiếm và thuốc không sẵn có, điều chỉnh những thuốc không còn phù hợp hoặc không còn được sử dụng rộng rãi trong điều trị bệnh hiếm; Làm căn cứ để đảm bảo nguồn cung ứng thuốc hiếm, tạo điều kiện thuận lợi hơn cho doanh nghiệp trong hoạt động nhập khẩu, sản xuất và chủ động nguồn cung ứng thuốc hiếm; Đảm bảo sự hòa hợp, thống nhất với quy định quốc tế về thuốc hiếm, phù hợp với xu hướng quản lý dược phẩm quốc tế; Cập nhật dẫn chiếu các văn bản pháp lý mới ban hành.

Đại biểu tham dự cuộc họp tập trung thảo luận, trao đổi, đóng góp ý kiến nhằm hoàn chỉnh hơn bản dự thảo Thông tư, gồm các nội dung: Cập nhật, bổ sung danh mục thuốc; Căn cứ vào việc cấp giấy đăng ký lưu hành đối với các thuốc hiếm điều trị bệnh hiếm của các cơ quan quản lý tham chiếu để cập nhật bổ sung các loại thuốc mới, đặc biệt là các thuốc điều trị bệnh hiếm gặp mới; rà soát loại bỏ các thuốc không còn phù hợp về tính sẵn có, không còn được sử dụng cho các chỉ định hiếm; 

Tăng cường khả năng tiếp cận thuốc cho người bệnh, đặc biệt là thuốc mới, thuốc điều trị bệnh hiếm được các cơ quan quản lý dược tham chiếu, cập nhật, phê duyệt; Quy định về cập nhật định kỳ Danh mục thuốc hiếm…

Kết luận cuộc họp, Thứ trưởng Đỗ Xuân Tuyên khẳng định, việc xây dựng, ban hành Thông tư thay thế Thông tư số 26/2019/TT-BYT ngày 30/8/2019 của Bộ trưởng Bộ Y tế quy định về Danh mục thuốc hiếm là cần thiết, xuất phát từ yêu cầu thực tiễn trong công tác quản lý, bảo đảm nguồn cung và nâng cao khả năng tiếp cận thuốc hiếm của người bệnh; Đồng thời đáp ứng yêu cầu hoàn thiện hệ thống pháp luật về dược và phù hợp với sự phát triển của khoa học, công nghệ y dược trong nước và quốc tế.

Thông tư được triển khai xây dựng nhằm thay thế Thông tư số 26/2019/TT-BYT ngày 30/8/2019 của Bộ trưởng Bộ Y tế quy định về Danh mục thuốc hiếm là bởi tình hình bệnh hiếm trên thế giới và Việt Nam có nhiều thay đổi; Tình hình cung ứng thuốc phòng, chẩn đoán, điều trị bệnh hiếm gặp, thuốc không sẵn có đặt ra nhiều yêu cầu mới.

Thứ trưởng yêu cầu Cục Quản lý Dược tiếp thu ý kiến đóng góp của đại biểu tại cuộc họp, chọn lọc theo căn cứ khoa học, khả thi và biên tập, chỉnh lý phù hợp nội hàm của tiêu đề Thông tư; Chỉnh sửa form trong nội dung phạm vi điều chỉnh, nghiên cứu giải thích từ ngữ, kỹ thuật soạn thảo văn bản;

Cục Quản lý Dược phối hợp chặt chẽ với Cục Quản lý Khám chữa bệnh, Vụ Bảo hiểm Y tế rà soát kỹ lưỡng Danh mục thuốc hiếm, thuốc không sẵn có làm căn cứ thuận lợi khi triển khai trong thực tiễn. 

"Cơ quan đầu mối nghiên cứu, xây dựng các tiêu chí xác định thuốc hiếm, đặc biệt đối với nhóm thuốc không sẵn có, thuốc phục vụ cấp cứu, chống độc và các thuốc có nhu cầu sử dụng đặc biệt theo hướng rõ ràng, cụ thể, khoa học và có khả năng áp dụng thống nhất"- Thứ trưởng Đỗ Xuân Tuyên nói.

Theo Thứ trưởng Đỗ Xuân Tuyên, dự thảo Thông tư mới cần kế thừa những quy định còn phù hợp của Thông tư số 26/2019/TT-BYT, áp dụng theo căn cứ pháp lý của Luật số 44/2024/QH15 sửa đổi, bổ sung một số điều của Luật Dược; Nghị định số 163/2025/NĐ-CP ngày 29/6/2025 của Chính phủ quy định chi tiết một số điều và biện pháp để tổ chức, hướng dẫn thi hành Luật Dược; Thông tư số 12/2025/TT-BYT ngày 16/5/2025 của Bộ trưởng Bộ Y tế quy định việc đăng ký thuốc, nguyên liệu làm thuốc. 

Đồng thời, dự thảo cũng sửa đổi, bổ sung và hoàn thiện các quy định về mục đích, nguyên tắc, tiêu chí lựa chọn, cập nhật và quản lý Danh mục thuốc hiếm; bảo đảm tính thống nhất, đồng bộ với hệ thống pháp luật hiện hành và phù hợp với thông lệ quốc tế, đáp ứng yêu cầu bảo vệ, chăm sóc và nâng cao sức khỏe nhân dân trong tình hình mới.

Làm gì để tăng cường tiếp cận thuốc hiếm, nâng cao chất lượng điều trị cho hàng triệu người bệnh?

SKĐS - Tại Việt Nam, hiện có khoảng 100 căn bệnh hiếm và 6 triệu người đang mắc các loại bệnh này, trong đó 58% bệnh hiếm xuất hiện ở trẻ em, 30% trẻ mắc bệnh hiếm tử vong trước 5 tuổi. Làm gì để tăng tiếp cận liệu pháp điều trị bệnh hiếm nhiều hơn không chỉ là trăn trở của bác sĩ mà còn của nhà quản lý...