Tập đoàn dược phẩm Thụy Sĩ Novartis ngày 16/9 đã ra thông báo chính thức dừng chương trình nghiên cứu và phát triển thuốc thử nghiệm VHB937 dành cho bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS). Quyết định này được đưa ra sau khi thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, mang tên ASTRALS, không đạt được các mục tiêu chính lẫn mục tiêu phụ về hiệu quả điều trị.
Nghiên cứu trên được tiến hành trên 251 bệnh nhân mắc ALS giai đoạn sớm ở phạm vi toàn cầu. Trong hơn 40 tuần theo dõi, các nhà khoa học đánh giá khả năng duy trì sự sống không cần thở máy cố định cũng như mức độ làm chậm sự suy giảm chức năng vận động của người bệnh, nhưng kết quả thu được không cho thấy sự vượt trội so với nhóm dùng giả dược.
Xơ cột bên teo cơ, hay còn gọi là bệnh ALS hoặc Lou Gehrig, là một hội chứng suy giảm thần kinh tiến triển nhanh và vô cùng nguy hiểm. Căn bệnh này tấn công trực tiếp các tế bào thần kinh vận động khiến người bệnh dần mất kiểm soát cơ bắp, dẫn đến liệt toàn thân, khó nuốt và suy hô hấp.
ALS khiến người bệnh dần mất kiểm soát cơ bắp, dẫn đến liệt toàn thân, khó nuốt và suy hô hấp. Ảnh minh họa: Gustavo Fring/Pexels
Liệu pháp VHB937 từng được kỳ vọng sẽ ổn định và kích hoạt protein TREM2 trên bề mặt tế bào vi giáp bào, từ đó chuyển các tế bào miễn dịch này sang trạng thái bảo vệ để ngăn chặn tổn thương ở tế bào thần kinh.
Tuy nhiên, thất bại của thử nghiệm ASTRALS một lần nữa cho thấy việc nhắm vào mục tiêu TREM2 để điều trị bệnh thần kinh thoái hóa vẫn là bài toán vô cùng hóc búa đối với ngành y khoa thế giới.
Sau khi công bố thông tin trên, Novartis đã gửi thư chia sẻ nỗi thất vọng sâu sắc tới cộng đồng bệnh nhân ALS cùng gia đình họ và các chuyên gia nghiên cứu. Dù chương trình thử nghiệm trên bệnh ALS bị hủy bỏ, hãng dược Thụy Sĩ khẳng định sẽ trình bày đầy đủ dữ liệu thu được tại Hội nghị thượng đỉnh quốc tế về ALS diễn ra vào tháng 12 tới.
Bên cạnh đó, số phận của VHB937 vẫn chưa hoàn toàn khép lại khi tập đoàn này tiếp tục thử nghiệm sản phẩm trên 407 bệnh nhân mắc Alzheimer giai đoạn đầu. Đây là căn bệnh sa sút trí tuệ được đánh giá có mức độ tương thích và phản ứng với cơ chế tác động của protein TREM2 cao hơn so với ALS.
Thất bại của dự án VHB937 được xem là cú sốc tiếp theo bồi thêm vào chuỗi khó khăn về hoạt động nghiên cứu và phát triển của Novartis trong thời gian gần đây.
Trước đó không lâu, tập đoàn này đã hứng chịu tổn thất lớn khi thử nghiệm giai đoạn muộn của thuốc tim mạch hợp tác với Ionis Pharmaceuticals và một loại thuốc điều trị chứng loạn dưỡng cơ giai đoạn 3 đều không đạt kết quả kỳ vọng.
Chưa dừng lại ở đó, hãng còn phải tạm dừng 8 trong số 10 nghiên cứu liên quan đến liệu pháp tế bào rap-cel do ghi nhận 3 trường hợp tử vong.
Chuỗi sự cố lâm sàng liên tiếp này đang gia tăng áp lực nặng nề lên ban lãnh đạo tập đoàn, trong bối cảnh hàng loạt sản phẩm chủ lực sắp hết hạn bản quyền sáng chế.
Tình hình khó khăn bắt buộc Novartis phải đẩy nhanh các thương vụ thâu tóm công nghệ mới nhằm củng cố lại danh mục sản phẩm tiềm năng, tìm kiếm những động lực tăng trưởng mới để duy trì vị thế hàng đầu trên thị trường dược phẩm toàn cầu.