Ngày 21/10, công ty công nghệ sinh học AI Proteins có trụ sở tại thành phố Boston (Mỹ) đã công bố thỏa thuận hợp tác nghiên cứu cùng Astellas Innovation Management thuộc tập đoàn dược phẩm lớn Astellas Pharma đến từ Nhật Bản.
Theo thông cáo phát đi, đơn vị khởi nghiệp này có cơ hội nhận về khoản tài chính vượt mốc 400 triệu USD, bao gồm tiền trả trước cùng các khoản thanh toán theo từng giai đoạn phát triển.
Tuy nhiên, con số này cần được nhìn nhận một cách thực tế khi khoản tiền trả trước chưa được công bố cụ thể và phần lớn giá trị thỏa thuận chỉ được giải ngân khi các ứng viên thuốc vượt qua những cột mốc kiểm định khắt khe.
Cuộc cách mạng trong thiết kế thuốc từ con số 0
Điểm cốt lõi thu hút sự chú ý của giới chuyên môn nằm ở phương pháp tạo ra dược phẩm. Nền tảng công nghệ của AI Proteins áp dụng thuật toán tiên tiến để thiết kế các miniprotein hoàn toàn từ đầu, thay vì dựa vào việc chỉnh sửa các phân tử sẵn có trong tự nhiên.
Cách tiếp cận trên giúp phân tử gắn kết cực kỳ chính xác vào mục tiêu, đồng thời sở hữu những đặc tính ưu việt mà thuốc sinh học truyền thống khó lòng đạt được, như độ bền cao hơn hoặc linh hoạt về đường dùng ngoài hình thức tiêm.
AI Proteins và Astellas Pharma vừa đạt thỏa thuận tới 400 triệu USD nhằm mở hướng đi mới trong việc thiết kế thuốc bằng AI. Hình minh họa: Ohio State News
Chia sẻ về vấn đề này, ông Chris Bahl - Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành và nhà sáng lập AI Proteins nhận định, mọi loại thuốc sinh học trên thị trường hiện nay đều dựa trên một phân tử mượn từ tự nhiên, vốn tiến hóa để làm một việc khác.
"Thiết kế miniprotein từ đầu giúp chúng tôi đi theo hướng ngược lại, nghĩa là xác định thuốc cần làm gì, rồi xây dựng một phân tử từ con số 0 để làm chính xác việc đó" - ông Bahl chia sẻ - "Đó là bước chuyển từ tái sử dụng sang thiết kế, và nó đưa vào tầm tay những vấn đề mà thuốc sinh học truyền thống không thể giải quyết”.
Dựa trên thỏa thuận hợp tác, AI Proteins sẽ chịu trách nhiệm thiết kế và tối ưu hóa các miniprotein hướng tới những mục tiêu do phía Astellas lựa chọn. Khi sản phẩm tiềm năng hoàn thiện, tập đoàn từ Nhật Bản nắm giữ quyền độc quyền trên toàn cầu để tiến hành phát triển, xin cấp phép lưu hành cũng như thương mại hóa sản phẩm.
Sự phân chia công việc này giúp startup trẻ tập trung hoàn toàn vào khả năng sáng tạo phân tử, trong khi đối tác lớn gánh vác chặng đường dài và tốn kém nhất để đưa dược phẩm đến tay người bệnh.
Đối với chiến lược chung của Astellas, bước đi này phản ánh rõ nét nỗ lực củng cố danh mục nghiên cứu giai đoạn sớm thông qua việc bắt tay với các đối tác sở hữu công nghệ đột phá.
Giới phân tích ngành từng ghi nhận áp lực lớn đè nặng lên hãng, khi sản phẩm chủ lực điều trị ung thư tuyến tiền liệt mang tên Xtandi, với doanh thu hàng năm lên tới 6 tỷ USD, sắp hết thời hạn bảo hộ bằng sáng chế.
Trước tình hình đó, Giám đốc điều hành Naoki Okamura của Astellas từng bày tỏ định hướng tập trung đầu tư cho tầm nhìn dài hạn, thay vì chỉ mua sắm sản phẩm ngắn hạn để lấp đầy khoảng trống doanh thu.
Mảnh ghép trong bức tranh công nghệ AI
Sự hợp tác lần này đánh dấu bước tiến tiếp theo của Astellas trong việc ứng dụng công nghệ AI vào quy trình nghiên cứu dược phẩm, vốn được triển khai từ năm 2019 thông qua mô hình kết hợp con người và máy móc.
Song song với đó, tập đoàn còn thử nghiệm nhiều hướng đi khác nhau như thuốc kháng thể liên hợp, chất kích hoạt tế bào hay công nghệ phân hủy protein nhằm giải quyết những bệnh lý phức tạp.
Sự hợp tác lần này đánh dấu bước tiến tiếp theo của Astellas trong việc ứng dụng công nghệ AI vào quy trình nghiên cứu dược phẩm. Ảnh: Astellas
Về phần mình, AI Proteins cũng tích lũy nhiều kinh nghiệm hợp tác chiến lược khi từng ký kết thỏa thuận có giá trị tương đương với Bristol Myers Squibb vào cuối năm 2024 cùng các đối tác khác. Công ty khởi nghiệp này từng huy động thành công 18,2 triệu USD ở vòng hạt giống và tiếp tục thu hút thêm 41,5 triệu USD trong vòng gọi vốn series A vào tháng 11/2025.
Những con số ấn tượng này minh chứng cho sức hấp dẫn mạnh mẽ của các nền tảng thiết kế thuốc thông minh đối với những tập đoàn dược phẩm lớn trên toàn cầu.
Dù tiềm năng mang lại rất lớn, nhưng chặng đường phía trước vẫn còn nhiều thử thách. Hiện tại, hai bên chưa công bố cụ thể các mục tiêu điều trị cũng như tiến độ thử nghiệm lâm sàng.
Thành công thực sự của thương vụ đầu tư quy mô lớn này sẽ chỉ được định đoạt khi những phân tử miniprotein nhân tạo chứng minh được hiệu quả điều trị tối ưu, cùng độ an toàn tuyệt đối trên cơ thể người.