Nguy cơ gây tổn thương gan nghiêm trọng
Viêm đường mật nguyên phát (PBC) là một bệnh hiếm gặp ảnh hưởng đến các ống dẫn mật trong gan, có thể làm tổn thương gan, dẫn đến xơ gan nguyên phát. Một số bệnh nhân xơ gan với PBC đã dùng ocaliva, đặc biệt là những người có bằng chứng xơ gan tiến triển, đã phát triển thành suy gan, thậm chí cần phải ghép gan.
Ocaliva đã được phê duyệt vào tháng 5 năm 2016 và đã được chứng minh cải thiện một số xét nghiệm gan nhất định (alkaline phosphatase-ALP) ở những bệnh nhân không đáp ứng đủ với axit ursodeoxycholic (UDCA). Các thử nghiệm lâm sàng ban đầu cho thấy rằng việc giảm ALP có thể cải thiện khả năng sống sót và các triệu chứng liên quan đến bệnh tật, và một thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành để xác nhận điều này. Lợi ích của ocaliva tiếp tục vượt trội hơn nguy cơ đối với người lớn mắc PBC, những người không bị xơ gan tiến triển và có đáp ứng không đầy đủ với hoặc không thể dung nạp UDCA. Các tác dụng phụ thường gặp của ocaliva bao gồm ngứa da, cảm thấy mệt mỏi, đau bụng hoặc khó chịu.
Trong 5 năm kể từ khi ocaliva được cấp tốc phê duyệt, FDA đã xác định được 25 trường hợp tổn thương gan nghiêm trọng dẫn đến gan mất bù hoặc suy gan liên quan đến ocaliva ở bệnh nhân xơ gan PBC, cả ở những người không có dấu hiệu lâm sàng của xơ gan (còn bù) hoặc ở những người có dấu hiệu lâm sàng xơ gan (mất bù). Nhiều bệnh nhân PBC trong số này đã bị xơ gan tiến triển trước khi bắt đầu dùng ocaliva.
FDA đã thêm chống chỉ định mới, cảnh báo mạnh nhất vào thông tin kê đơn ocaliva và hướng dẫn sử dụng thuốc cho bệnh nhân nêu rõ rằng, ocaliva không nên được sử dụng cho bệnh nhân PBC bị xơ gan tiến triển.
Xơ gan tiến triển được định nghĩa là xơ gan có bằng chứng hiện tại hoặc trước đó về tình trạng mất bù ở gan (ví dụ, bệnh não, rối loạn đông máu) hoặc tăng áp lực tĩnh mạch cửa (ví dụ, cổ trướng, giãn tĩnh mạch dạ dày, giảm tiểu cầu dai dẳng). FDA sẽ tiếp tục theo dõi và đánh giá lợi ích lâm sàng và các tác dụng phụ của ocaliva và sẽ thông báo cho công chúng bất kỳ thông tin mới nào nếu có.
Các khuyến nghị về dùng thuốc
Đối với người bệnh
Bệnh nhân PBC bị xơ gan và đang dùng ocaliva nên nói chuyện với chuyên gia chăm sóc sức khỏe về những cảnh báo mới này. Liên hệ với bác sĩ kê đơn điều trị ngay lập tức nếu người bệnh thấy xuất hiện bất kỳ triệu chứng nào dưới đây, vì đó có thể là dấu hiệu của tình trạng tổn thương gan trở nên tồi tệ hơn hoặc phát triển thành xơ gan tiến triển.
Các triệu chứng bao gồm: Bụng trướng (sưng); da hoặc mắt vàng; phân có máu hoặc đen; ho ra máu hoặc nôn ra máu; những thay đổi về trạng thái tinh thần như lú lẫn, nói lắp, thay đổi tâm trạng, thay đổi tính cách, buồn ngủ tăng lên hoặc khó thức dậy…
Hoặc khi có bất kỳ triệu chứng nào nếu chúng nghiêm trọng hoặc không biến mất sau vài ngày: Đau bụng; buồn nôn, nôn mửa hoặc tiêu chảy chán ăn hoặc sụt cân; mệt mỏi mới hoặc tồi tệ hơn; yếu đuối; sốt và ớn lạnh; lâng lâng; đi tiểu thường xuyên hơn…
Người bệnh không tự ý ngừng thuốc mà chưa có ý kiến của bác sĩ. Trước khi dùng thuốc nào cần đọc kỹ hướng dẫn sử dụng, để nắm được các thông tin cơ bản về thuốc bao gồm: Các tác dụng phụ, thuốc được sử dụng để làm gì, cách dùng và bảo quản thuốc đúng cách, và những điều khác cần chú ý trong quá trình dùng thuốc.
Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe
Các chuyên gia chăm sóc sức khỏe trước khi bắt đầu dùng ocaliva, nên xác định xem bệnh nhân PBC có bị xơ gan tiến triển hay không vì thuốc chống chỉ định ở những bệnh nhân này. Xơ gan tiến triển được định nghĩa là xơ gan có bằng chứng hiện tại hoặc trước đây về tình trạng mất bù ở gan (ví dụ, bệnh não, rối loạn đông máu) hoặc tăng áp lực tĩnh mạch cửa (ví dụ, cổ trướng, giãn tĩnh mạch dạ dày, giảm tiểu cầu dai dẳng).
Thường xuyên theo dõi bệnh nhân trong thời gian điều trị bằng ocaliva về sự tiến triển của PBC với các đánh giá lâm sàng và cận lâm sàng, để xác định xem có cần ngừng thuốc hay không. Ngừng vĩnh viễn ocaliva ở bệnh nhân xơ gan chuyển sang giai đoạn xơ gan nặng.
Đồng thời theo dõi bệnh nhân về các phản ứng có hại liên quan đến gan nghiêm trọng về mặt lâm sàng có thể biểu hiện như sự phát triển của bệnh gan cấp tính-mãn tính với các triệu chứng: Buồn nôn, nôn, tiêu chảy, vàng da, xơ cứng rải rác và / hoặc nước tiểu sẫm màu. Ngừng vĩnh viễn ocaliva ở những bệnh nhân xuất hiện các triệu chứng này.