Loại thuốc được phê chuẩn lần này có tên belzutifan do Merck sản xuất, cung cấp một phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân ung thư thận có yếu tố gia đình.
Giáo sư về Di truyền Phân tử David Russell - người đã cộng tác trong giai đoạn đầu của nghiên cứu cho biết: "Đây là một bước tiến đầy hy vọng đối với những bệnh nhân mắc các dạng ung thư thận di truyền, những người đang cần các liệu pháp điều trị hiệu quả hơn".
Belzutifan của Merck đã phát hiện ra tại UT Southwestern về một loại protein, HIF-2α, là chìa khóa thúc đẩy sự phát triển của thận và các bệnh ung thư khác.
TS. McKnight – Giáo sư Hóa sinh và Russell lần đầu tiên xác định HIF-2α vào những năm 1990. HIF-2α được coi là không thể điều trị trong nhiều năm cho đến khi có hai nhà khoa học khác của UTSW vào thời điểm đó - Richard Bruick, Tiến sĩ, Giáo sư Hóa sinh, và Kevin Gardner, Tiến sĩ, Giáo sư Sinh vật lý, người cũng chỉ đạo một trung tâm sinh học cấu trúc tại Đại học Thành phố New York - đã thực hiện nghiên cứu về cấu trúc và sinh hóa cho thấy rằng phân tử HIF-2α chứa một túi có khả năng gây nghiện. Sau đó, 2 nhà khoa học đã xác định được nhiều hợp chất nằm gọn trong túi này và ức chế hoạt động của HIF-2α.
Sự chấp thuận của belzutifan đại diện cho một mô hình mới trong điều trị ung thư thận
Loại thuốc này, từng được gọi là PT2977, được phát triển dựa trên xương sống do các nhà nghiên cứu của UTSW phát hiện. Vào năm 2011, một số nhà nghiên cứu đã tách ra khỏi Peloton Therapeutics và đến năm 2019, khi Merck mua lại công ty, ít nhất 3 đặc vụ HIF-2α đang bị điều tra.
James Brugarolas, MD, Ph.D., Giám đốc Chương trình Ung thư Thận tại Trung tâm Ung thư Toàn diện Harold C. Simmons của UT Southwestern, đã chỉ ra rằng thuốc có hiệu quả chống lại ung thư thận.
Với sự tài trợ từ giải thưởng SPORE uy tín của Viện Ung thư Quốc gia, họ đã chỉ ra trong một công bố trên tạp chí Nature vào năm 2016 rằng loại thuốc này có thể ức chế HIF-2α trong khối u thận của người được cấy ghép vào chuột và ngăn chặn sự phát triển của chúng.
Nghiên cứu này và các nghiên cứu khác đã dẫn đến thử nghiệm lâm sàng đầu tiên của PT2385, tiền thân của PT2977, trở thành belzutifan. Thử nghiệm do Chương trình Ung thư Thận UTSW dẫn đầu cho thấy thuốc được dung nạp tốt và có hoạt tính.
"Sự chấp thuận của belzutifan đại diện cho một mô hình mới trong điều trị ung thư thận", Tiến sĩ Brugarolas, Giáo sư Nội khoa cho biết. "Bằng cách nhắm mục tiêu độc quyền HIF-2α, chất cần thiết cho bệnh ung thư thận nhưng không thể thiếu cho các quá trình bình thường, belzutifan đặc biệt vô hiệu hóa các tế bào ung thư trong khi loại bỏ các tế bào bình thường. Belzutifan là loại thuốc ung thư thận được dung nạp tốt nhất hiện nay và một loại thuốc thích hợp cho bệnh nhân ung thư thận gia đình. Đó là minh chứng cho sức mạnh của các loại thuốc được thiết kế riêng và các mục tiêu được lựa chọn cẩn thận mà nó là một ví dụ điển hình".
Xem thêm video đang được quan tâm
Bộ Y tế hướng dẫn tự test nhanh COVID-19 để loại nhanh F0 ra khỏi cộng đồng.
