Emflaza (deflazacort) dạng viên và dạng lỏng được phê chuẩn để điều trị cho bệnh nhân từ trên 5 tuổi. Thuốc này là một loại corticosteroid có tác dụng giảm viêm và làm chậm hoạt động của hệ miễn dịch.
Các corticosteroid đã được sử dụng ở nhiều nước khác để điều trị loạn dưỡng cơ Duchenne, nhưng đây là lần đầu tiên FDA phê chuẩn một loại corticosteroid để điều trị bệnh này và lần đầu tiên phê chuẩn deflazacort sử dụng ở Mỹ.
Loạn dưỡng cơ Duchenne là loại bệnh loạn dưỡng cơ phổ biến nhất. Rối loạn di truyền này đặc biệt xuất hiện ở độ tuổi 3-5 và gây ra thoái hóa và suy yếu cơ tiến triển. Bệnh nhân thường chết ở độ tuổi 20-30.
Sự phê phuẩn của FDA với Emflaza dựa trên 2 nghiên cứu cho thấy những bệnh nhân nam dùng thuốc này có cải thiện sức mạnh cơ và bị mất khả năng đi bộ muộn hơn những người dùng giả dược.
Những tác dụng phụ phổ biến của thuốc là tương tự với tác dụng phụ của những corticosteroid khác , theo FDA gồm: sưng mặt, tăng cân, tăng cảm giác thèm ăn, nhiễm trùng đường hô hấp trên, ho, đi tiểu thường xuyên vào ban ngày, lông tóc mọc nhiều, và béo bụng.
Những tác dụng phụ ít gặp hơn bao gồm: rối loạn chức năng nội tiết, tăng nguy cơ nhiễm trùng, huyết áp cao, nguy cơ thủng dạ dày ruột, phát ban da nghiêm trọng, thay đổi hành vi và tâm trạng, giảm mật độ xương, và các rối loạn thị lực như đục thủy tinh thể.
