PNH là một rối loạn mắc phải hiếm gặp dẫn đến vỡ hoặc phá hủy các tế bào hồng cầu (tan máu). Bệnh nhân mắc PNH do thiếu một loại protein nhất định bảo vệ các tế bào hồng cầu khỏi bị phá hủy bởi hệ thống miễn dịch. Nguyên nhân gây kích hoạt các tế bào hồng cầu bị phá hủy có thể do căng thẳng, nhiễm trùng, gắng sức... Trong các đợt này, các triệu chứng sau đây có thể xảy ra: thiếu máu nghiêm trọng, mệt mỏi, khó thở, các đợt không liên tục của nước tiểu có màu sẫm, bệnh thận hoặc đau tái phát. PNH có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi, mặc dù nó thường được chẩn đoán ở tuổi trưởng thành trẻ. Liệu pháp duy nhất trước đây được phê duyệt cho PNH cần điều trị 2 tuần một lần, có thể gây gánh nặng cho bệnh nhân và gia đình họ. Với ultomiris sử dụng một công thức mới để bệnh nhân chỉ cần điều trị 8 tuần một lần, mà không ảnh hưởng đến hiệu quả.
Ultomiris là một chất ức chế bổ sung tác dụng dài hạn ngăn ngừa tan máu. Tác dụng phụ thường gặp được báo cáo bởi bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng là đau đầu và nhiễm trùng đường hô hấp trên.