Dùng vi khuẩn chuyển gene trị bệnh di truyền

Suckhoedoisong.vn - Một viên thuốc chứa hàng triệu vi khuẩn sẵn sàng xâm chiếm ruột con người là điều ác mộng nhưng nó lại là công cụ mới hiệu quả để chống lại bệnh tật, đặc biệt là nhóm bệnh di truyền hiếm gặp như: Phenylketonuria (PKU) - một chứng rối loạn về chuyển hóa Phenylalanyl (Phe) thành Tyrosine (Tyr) do thiếu hụt enzyme phenylalanine.

Tyrosine là tiền chất quan trọng để sản xuất serotonin, catecholoamine (chất dẫn truyền thần kinh), hormon tuyến giáp và melanin. Nếu không được điều trị có thể dẫn đến gây tổn thương não vĩnh viễn do hóa chất độc hại tích tụ trong máu.

Các chuyên gia ở Công ty công nghệ sinh học Synlogic, trụ sở tại Massachusetts (Mỹ) đã tìm ra liệu pháp thay thế, dùng vi khuẩn biến đổi gene để nó sản sinh ra các enzym mà bệnh nhân PKU thiếu hụt và phân hủy protein thành các sản phẩm không độc hại. Escherichia coli Nissle 1917 là một trong những vi sinh vật sống có trong hầu hết mọi cá thể, từng được sử dụng như một loại probiotic trong hơn một thế kỷ qua, được chứng minh là an toàn. Đây là loại vi khuẩn mà các nhà khoa học chọn để tạo ra một loại siêu vi khuẩn trị liệu mới được gọi là SYNB1618 cho nhóm bệnh nhân PKU.

Các nhà nghiên cứu đã đưa 3 gene để cho phép SYNB1618 biến đổi một trong các khối xây dựng protein, một axit amin được gọi là phenylalanine, thành hợp chất an toàn, phenylpyruvate. Khi phenylalanine được duy trì ở mức thấp, bệnh nhân PKU không xuất hiện triệu chứng của bệnh và duy trì cuộc sống bình thường. Một trong những rào cản khi sử dụng vi khuẩn biến đổi gene chính là vấn đề an toàn. Giống như các loại thực phẩm biến đổi gene, cần có những quy định nghiêm ngặt của FDA để đảm bảo các dòng vi khuẩn này an toàn khi chúng được ứng dụng cho mục đích chữa bệnh.

Duy Hùng (Theo TCC)

Loading...
Bình luận
Bình luận của bạn về bài viết Dùng vi khuẩn chuyển gene trị bệnh di truyền

Gửi bài viết cho tòa soạn qua email: bandientuskds@gmail.com

ĐỌC NHIỀU NHẤT